Un incontro tra specialisti con un focus sugli standard di cura nella gestione clinica Dal 25 al 27 settembre 2024 Hotel NH Collection – Roma Giustiniano Dal 25 al 27 settembre si è tenuto a Roma il meeting Respiratory Assessment and Management of Duchenne...
Puoi consultare le altre notizie nella pagina NEWS
Webinar “Vamorolone: a che punto siamo”: disponibile la registrazione
Martedì 17 settembre 2024 si è tenuto il webinar "Vamorolone, a che punto siamo", dedicato a pazienti e famiglie della comunità DMD/BMD. Al webinar, organizzato da Parent Project, sono intervenuti il Dr. Luca Bello dell’Ospedale di Padova e Filippo Buccella, fondatore...
Webinar su vamorolone
E’ in programma per martedì 17 settembre alle ore 17.30 un webinar rivolto alla comunità dei pazienti, dal titolo Vamorolone, a che punto siamo. Interverranno nel webinar il Dott. Luca Bello dell'Ospedale di Padova e Filippo Buccella, fondatore di Parent Project....
Givinostat, una buona notizia per la comunità italiana
Siamo molto felici di condividere un’ottima notizia per la nostra comunità. L’Agenzia italiana del farmaco ha autorizzato un programma di uso compassionevole con givinostat che permetterà ai pazienti DMD deambulanti di età superiore ai 6 anni di ricevere il...
Focus sulla terapia genica di Pfizer durante la conferenza di PPMD
Durante l’ultima conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) c’è stato un momento dedicato ad un approfondimento sulla terapia genica di Pfizer in seguito alla comunicazione degli ultimi dati negativi provenienti dal loro studio. Condividiamo i contenuti...
REGENXBIO: aggiornamenti sullo studio clinico AFFINITY DUCHENNE
L'azienda farmaceutica REGENXBIO ha annunciato lunedì 24 giugno, l’inizio dell’arruolamento dei pazienti di età compresa tra 1 e 3 anni nello studio di fase 1/2 AFFINITY DUCHENNE con RGX-202 nei ragazzi DMD. RGX-202 è una terapia genica basata sull’utilizzo di un...
Save the date: un evento per la comunità di pazienti Becker
Condividiamo con piacere la notizia, proveniente dalla rete globale Treat-NMD, di un nuovo evento europeo rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker. Questo evento innovativo si svolgerà il 14 settembre 2024 in simultanea ad Amsterdam per i...
Roche: al via la valutazione EMA per la terapia genica con la microdistrofina
A pochi giorni dalla notizia sull’estensione dell’indicazione d’uso per la terapia genica con delandistrogene moxeparvovec negli Stati Uniti, condividiamo finalmente un’importante novità anche sul fronte dell’Europa. In una lettera indirizzata ai membri della...
Sarepta Therapeutics: Ampliamento dell’indicazione d’uso per ELEVIDYS dalla FDA per pazienti affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne a partire dai 4 anni di età
È un importante traguardo quello raggiunto ieri dalla comunità Duchenne negli Stati Uniti. In base a quanto riportato nel comunicato stampa diffuso da Sarepta Therapeutics la FDA ha infatti concesso l’ampliamento dell’indicazione d'uso per la terapia genica ELEVIDYS,...
Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Grant Application
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della...
Meeting su aspetti respiratori a Roma/ Respiratory meeting in Rome
Un incontro tra specialisti con un focus sugli standard di cura nella gestione clinica Dal 25 al 27 settembre 2024 Hotel NH Collection – Roma Giustiniano Dal 25 al 27 settembre si è tenuto a Roma il meeting Respiratory Assessment and Management of Duchenne...
Webinar “Vamorolone: a che punto siamo”: disponibile la registrazione
Martedì 17 settembre 2024 si è tenuto il webinar "Vamorolone, a che punto siamo", dedicato a pazienti e famiglie della comunità DMD/BMD. Al webinar, organizzato da Parent Project, sono intervenuti il Dr. Luca Bello dell’Ospedale di Padova e Filippo Buccella, fondatore...
Webinar su vamorolone
E’ in programma per martedì 17 settembre alle ore 17.30 un webinar rivolto alla comunità dei pazienti, dal titolo Vamorolone, a che punto siamo. Interverranno nel webinar il Dott. Luca Bello dell'Ospedale di Padova e Filippo Buccella, fondatore di Parent Project....
Givinostat, una buona notizia per la comunità italiana
Siamo molto felici di condividere un’ottima notizia per la nostra comunità. L’Agenzia italiana del farmaco ha autorizzato un programma di uso compassionevole con givinostat che permetterà ai pazienti DMD deambulanti di età superiore ai 6 anni di ricevere il...
Focus sulla terapia genica di Pfizer durante la conferenza di PPMD
Durante l’ultima conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) c’è stato un momento dedicato ad un approfondimento sulla terapia genica di Pfizer in seguito alla comunicazione degli ultimi dati negativi provenienti dal loro studio. Condividiamo i contenuti...
REGENXBIO: aggiornamenti sullo studio clinico AFFINITY DUCHENNE
L'azienda farmaceutica REGENXBIO ha annunciato lunedì 24 giugno, l’inizio dell’arruolamento dei pazienti di età compresa tra 1 e 3 anni nello studio di fase 1/2 AFFINITY DUCHENNE con RGX-202 nei ragazzi DMD. RGX-202 è una terapia genica basata sull’utilizzo di un...
Save the date: un evento per la comunità di pazienti Becker
Condividiamo con piacere la notizia, proveniente dalla rete globale Treat-NMD, di un nuovo evento europeo rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker. Questo evento innovativo si svolgerà il 14 settembre 2024 in simultanea ad Amsterdam per i...
Roche: al via la valutazione EMA per la terapia genica con la microdistrofina
A pochi giorni dalla notizia sull’estensione dell’indicazione d’uso per la terapia genica con delandistrogene moxeparvovec negli Stati Uniti, condividiamo finalmente un’importante novità anche sul fronte dell’Europa. In una lettera indirizzata ai membri della...
Sarepta Therapeutics: Ampliamento dell’indicazione d’uso per ELEVIDYS dalla FDA per pazienti affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne a partire dai 4 anni di età
È un importante traguardo quello raggiunto ieri dalla comunità Duchenne negli Stati Uniti. In base a quanto riportato nel comunicato stampa diffuso da Sarepta Therapeutics la FDA ha infatti concesso l’ampliamento dell’indicazione d'uso per la terapia genica ELEVIDYS,...
Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Grant Application
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della...