Roche: al via uno studio con satralizumab per la salute dell’osso nella DMD
L’azienda farmaceutica Roche ha annunciato lunedì 10 giugno, i suoi piani riguardanti lo studio SHIELD DMD, un trial di fase 2 in aperto per valutare l’uso di satralizumab in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne deambulanti e non deambulanti. Satralizumab è un anticorpo monoclonale che inibisce l’interleuchina-6, una proteina chiave nel processo infiammatorio coinvolta anche nella salute dell’osso, ed è una terapia approvata per gli adulti affetti da neuromielite ottica. L’obiettivo dello studio è verificare se satralizumab può rallentare la perdita di massa ossea e l’atrofia muscolare, al fine di prevenire le fratture e migliorare la forza ossea e muscolare. Roche ha dichiarato che lo studio durerà due anni e mira ad arruolare circa 50 pazienti di età compresa tra gli 8 e i 15 anni, con circa 16 siti previsti negli Stati Uniti, in Italia, Polonia e Spagna. L’azienda prevede di iniziare ad arruolare i partecipanti alla fine dell’estate del 2024.
Di seguito potete leggere la traduzione della lettera dell’azienda farmaceutica alla comunità:
Cari leader della comunità dei pazienti Duchenne,
in risposta alla vostra richiesta di essere informati sulle nostre attività nel campo della Duchenne, siamo lieti di presentarvi un nuovo studio che amplia le nostre attività di ricerca sulla DMD. Oltre al nostro impegno per la terapia genica, Roche sta avviando uno studio riguardante la salute delle ossa che speriamo possa arricchire le opzioni future per le famiglie che vivono con la DMD.
Questo studio è stato sviluppato in risposta ai feedback ricevuti della comunità DMD sul grosso impatto delle fratture e dell’osteoporosi, nonché sulla necessità di migliori opzioni di trattamento o prevenzione relative alla salute delle ossa. Riconoscendo l’effetto negativo dell’infiammazione sulla salute delle ossa, i ricercatori di Roche hanno condotto test preliminari per verificare se il satralizumab, un farmaco antinfiammatorio di Roche, potesse migliorare la forza delle ossa e ridurre le fratture. È importante notare che i nostri ricercatori hanno utilizzato campioni ricevuti e conservati da un precedente studio clinico sulla DMD (SPITFIRE; NCT03039686) per svolgere i test di laboratorio. Le analisi hanno dato risultati positivi che hanno portato allo sviluppo dello studio SHIELD DMD (NCT06450639), uno studio di fase II in aperto per indagare l’uso di satralizumab in ragazzi Duchenne deambulanti e non deambulanti.
Satralizumab è una terapia biologica che mira a bloccare la via di segnalazione dell’interleuchina-6 (IL-6) attraverso il legame al suo recettore. È approvata in oltre 90 Paesi come terapia somministrata attraverso iniezione mensile a domicilio per adulti e adolescenti affetti da una rara condizione chiamata disturbo dello spettro dei disordini della neuromielite optica (NMOSD). Satralizumab è attualmente in studio in varie altre patologie.
Nella DMD la via dell’IL-6 promuove l’infiammazione nei muscoli e contribuisce all’erosione alla perdita e alle fratture dell’osso. Lo studio SHIELD DMD valuterà se satralizumab può rallentare la perdita di massa ossea e l’atrofia muscolare, favorendo la forza ossea e muscolare. Lo studio durerà 2 anni e ha l’obiettivo di arruolare circa 50 pazienti di età compresa tra gli 8 e i 15 anni. Sono previsti circa 16 siti negli Stati Uniti, in Italia, Polonia e Spagna. Si prevede di iniziare ad arruolare i partecipanti alla fine dell’estate 2024. I siti coinvolti saranno indicati su clinicaltrials.gov quando saranno aperti per il reclutamento.
Le famiglie dei Paesi in cui sono presenti siti per lo studio interessate a partecipare devono rivolgersi al proprio medico di riferimento.
Desideriamo esprimere la nostra gratitudine ai vari membri della comunità e agli esperti di salute delle ossa e di DMD che hanno contribuito alla definizione di questo studio e ai partecipanti allo studio clinico passati e presenti che contribuiscono al progresso della ricerca.
Ci auguriamo di potervi fornire aggiornamenti nel prossimo futuro e vi ringraziamo per la vostra continua collaborazione.
Cordiali saluti,
Sandra Blum, a nome del team DMD di Roche Global Patient Partnership Leader
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps