È un importante traguardo quello raggiunto ieri dalla comunità Duchenne negli Stati Uniti. In base a quanto riportato nel comunicato stampa diffuso da Sarepta Therapeutics la FDA ha infatti concesso l’ampliamento dell’indicazione d’uso per la terapia genica ELEVIDYS, dando la possibilità di trattamento a tutti i pazienti con DMD di età superiore ai 4 anni, ad esclusione dei pazienti con mutazioni che riguardano gli esoni 8 e/o 9.
 
L’agenzia ha dato l’ok per la conversione dell’approvazione condizionale, inizialmente concessa per ELEVIDYS, ad approvazione piena per quello che riguarda i pazienti deambulanti di età superiore ai 4 anni. Ha invece stabilito un’approvazione condizionale per i pazienti non deambulanti. Sarepta dovrà quindi presentare ulteriori dati per confermare l’efficacia di ELEVIDYS in questa sottopopolazione specifica di pazienti, dati che saranno raccolti attraverso lo studio clinico ENVISION attualmente in corso.
 
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project