EDG-5506 nella BMD: risultati incoraggianti per lo studio clinico ARCH
Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker. I dati, diffusi ieri nel comunicato…
Translarna™ (ataluren): la settimana del 22 aprile avverrà la comunicazione ufficiale da parte della Commissione Europea.
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne…
Studio di terapia genica ENVISION: attivo il reclutamento in Italia
E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai…
Diagnosi preimpianto per malattie genetiche:
a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che…
Givinostat: arrivata l’approvazione della FDA negli Stati Uniti
Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia:…
RGX-202: Aggiornamenti dallo studio di terapia genica di REGENEXBIO
Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con…
Givinostat: pubblicati i risultati positivi dello studio EPIDYS
Con grande piacere condividiamo la notizia diffusa ieri da italfarmaco sulla pubblicazione dei risultati positivi dello studio clinico di fase 3…
Webinar: Due Studi Clinici di Fase 3 per la Distrofia Muscolare di Duchenne
Venerdì 8 marzo alle ore 17:30 si è tenuto un importante evento online rivolto alla comunità dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne…
Webinar sui prossimi studi di fase 3 in partenza in Italia
E’ in programma per venerdì 8 marzo alle ore 17.30 un webinar rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a due studi clinici di fase 3 in partenza…
Scienza
Translarna™ (ataluren): la settimana del 22 aprile avverrà la comunicazione ufficiale da parte della Commissione Europea.
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne…
Studio di terapia genica ENVISION: attivo il reclutamento in Italia
E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai…
Diagnosi preimpianto per malattie genetiche:
a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che…
Givinostat: arrivata l’approvazione della FDA negli Stati Uniti
Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia:…
RGX-202: Aggiornamenti dallo studio di terapia genica di REGENEXBIO
Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con…
Givinostat: pubblicati i risultati positivi dello studio EPIDYS
Con grande piacere condividiamo la notizia diffusa ieri da italfarmaco sulla pubblicazione dei risultati positivi dello studio clinico di fase 3…
Webinar: Due Studi Clinici di Fase 3 per la Distrofia Muscolare di Duchenne
Venerdì 8 marzo alle ore 17:30 si è tenuto un importante evento online rivolto alla comunità dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne…
Webinar sui prossimi studi di fase 3 in partenza in Italia
E’ in programma per venerdì 8 marzo alle ore 17.30 un webinar rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a due studi clinici di fase 3 in partenza…
Translarna, le associazioni chiedono il rinnovo dell’autorizzazione per il farmaco per la Distrofia di Duchenne
Padova, 21 febbraio 2024 Con una lettera alla Commissione Europea e all’EMA – European Medicines Agency, le associazioni UILDM – Unione Italiana…
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