SRP-9001: un aggiornamento da Roche sugli studi clinici
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità dall'azienda Roche. Si tratta di un aggiornamento che riguarda uno stop temporaneo richiesto…
Webinar “La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità economica”
Venerdì 11 aprile, alle ore 18, si terrà sulla piattaforma Zoom il webinar La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità……
FORWARD-53: aggiornamenti positivi dallo studio clinico
L’azienda Wave Life Sciences ha condiviso un aggiornamento positivo sullo studio clinico FORWARD-53, con la molecola sperimentale WVE-N531, che si…
ELEVIDYS: da Sarepta un aggiornamento sulla sicurezza
Condividiamo un aggiornamento proveniente da Sarepta Therapeutics, che purtroppo ha riportato oggi una triste notizia riguardo ad ELEVIDYS,…
INSPIRE DUCHENNE: primi dati positivi dallo studio di terapia genica di Solid
L’azienda Solid Biosciences ha condiviso un aggiornamento sui risultati della fase iniziale di INSPIRE DUCHENNE, il trial clinico basato sulla…
Ifetroban: risultati positivi dal trial di fase 2 FIGHT DMD
L’azienda statunitense Cumberland Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase 2 FIGHT DMD, che valuta ifetroban per il…
ELEVIDYS: positivi i risultati della seconda parte del trial EMBARK
Roche e Sarepta Therapeutics hanno annunciato i risultati incoraggianti provenienti dalla seconda parte dello studio EMBARK, che ha valutato il…
Crescere con la Duchenne: Il questionario
Siete genitori di ragazzi DMD tra i 15 e i 25 anni? Se si, continuate a leggere perchè c’è bisogno del vostro aiuto! Parent Project sta collaborando…
Sevasemten: un aggiornamento positivo dallo studio CANYON di Edgewise
L’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha pubblicato ieri un comunicato stampa in cui annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2…
Scienza
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Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente…
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