Scienza

DYNE-251: Dyne Therapeutics riceve dall’EMA la designazione di farmaco orfano

Dyne Therapeutics ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a DYNE-251 per il trattamento della…


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Duvyzat (givinostat): un nuovo passo avanti per la comunità Duchenne

Lo scorso fine settimana è arrivata una notizia molto importante per la nostra comunità: il CHMP, il comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali…


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Givinostat: positivo il parere di EMA

In questa giornata di festa, siamo felicissimi di condividere una notizia che speravamo di ricevere da tempo, l’Agenzia Europea per i Medicinali…


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Progetto Teleconsulenze Scientifiche e Genetiche

L’Ufficio Scientifico di Parent Project è lieto di annunciare l’introduzione di un nuovo servizio di teleconsulenza scientifica dedicato alle…


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SRP-9001: un aggiornamento da Roche sugli studi clinici

Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità dall'azienda Roche. Si tratta di un aggiornamento che riguarda uno stop temporaneo richiesto…


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Webinar “La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità economica”

Venerdì 11 aprile, alle ore 18, si terrà sulla piattaforma Zoom il webinar La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità……


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FORWARD-53: aggiornamenti positivi dallo studio clinico

L’azienda Wave Life Sciences ha condiviso un aggiornamento positivo sullo studio clinico FORWARD-53, con la molecola sperimentale WVE-N531, che si…


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ELEVIDYS: da Sarepta un aggiornamento sulla sicurezza

Condividiamo un aggiornamento proveniente da Sarepta Therapeutics, che purtroppo ha riportato oggi una triste notizia riguardo ad ELEVIDYS,…


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INSPIRE DUCHENNE: primi dati positivi dallo studio di terapia genica di Solid

L’azienda Solid Biosciences ha condiviso un aggiornamento sui risultati della fase iniziale di INSPIRE DUCHENNE, il trial clinico basato sulla…


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