Lo scorso fine settimana è arrivata una notizia molto importante per la nostra comunità: il CHMP, il comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali che valuta i farmaci, ha espresso il proprio parere favorevole per l’approvazione condizionata di Duvyzat (givinostat) come trattamento, sviluppato da Italfarmaco, della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti deambulanti dai 6 anni in su, in associazione ai corticosteroidi.

Per noi di Parent Project aps questo risultato ha un significato speciale: abbiamo accompagnato tutto il percorso di questo farmaco, fin dalle prime ricerche in laboratorio condotte dal Prof. Pier Lorenzo Puri, che abbiamo contribuito a sostenere. Poi, con l’arrivo di Italfarmaco, abbiamo seguito da vicino lo sviluppo clinico, collaborando allo studio EPIDYS con il nostro supporto psicologico alle famiglie coinvolte e aiutando nell’arruolamento grazie al nostro Registro pazienti.

Sappiamo bene quanto sia difficile arrivare a questo punto: solo 1 molecola su 10.000 riesce davvero a completare il percorso e raccogliere dati sufficienti per arrivare a una possibile approvazione.

Cosa succederà adesso

Ora la parola passa alla Commissione Europea, che solitamente prende una decisione entro circa due mesi. Come raccontiamo nella nostra brochure sul percorso regolatorio, dopo l’ok europeo ogni Paese dovrà poi completare il proprio iter per rendere disponibile il trattamento: si tratta di una fase delicata, con tempistiche diverse da nazione a nazione.

Nel frattempo, è già attivo un programma di uso compassionevole che permette ai pazienti deambulanti sopra i 6 anni di accedere al farmaco, in attesa che l’iter autorizzativo venga completato. Inoltre, è in corso uno studio clinico (Ulysses) sui pazienti non deambulanti, con l’obiettivo di raccogliere dati per estendere l’indicazione anche a questo sottogruppo di pazienti.

Essendo un’approvazione condizionata, l’azienda dovrà raccogliere ancora più dati: dovrà proseguire gli studi per confermare i risultati dello studio EPIDYS e creare un registro dei pazienti in trattamento, per capire l’effetto del farmaco nel contesto di vita reale.

«Ogni passo avanti della ricerca è il frutto della forza e della determinazione collettiva di una comunità. Il percorso di givinostat è un esempio virtuoso di collaborazione tra ricerca, industria e pazienti. Continueremo a lavorare per garantire che nessuno venga lasciato indietro» ha dichiarato Ezio Magnano, presidente di Parent Project aps.

I risultati dello studio clinico

Il parere positivo del CHMP è basato sui risultati di fase 3 di EPIDYS. In questo studio un totale di 179 pazienti pediatrici deambulanti maschi dai 6 anni in su ha ricevuto Duvyzat oppure il placebo due volte al giorno, in aggiunta al trattamento con corticosteroidi.

Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, dimostrando una differenza statisticamente e clinicamente significativa nel tempo necessario per salire i quattro scalini previsti dal metodo di valutazione.

Il trattamento ha dimostrato risultati positivi anche per quanto riguarda alcuni endpoint secondari chiave, tra cui la valutazione mediante la scala NSAA (North Star Ambulatory Assessment) e la valutazione dell’infiltrazione di tessuto adiposo valutata tramite risonanza magnetica.

In particolare, il trattamento è risultato associato a una diminuzione del 40% della perdita cumulativa di capacità funzionali valutata su scala NSAA: questo risultato è indice di un potenziale ritardo della progressione della DMD ottenibile con Duvyzat.

La maggior parte degli effetti avversi osservati con Duvyzat è stata di entità da lieve a moderata.
I dati a lungo termine dell’estensione ancora in corso dello studio EPIDYS indicano inoltre che l’età media alla perdita della deambulazione era di 18,1 anni nel gruppo trattato con givinostat rispetto ai 15,2 anni del gruppo di controllo.

Come agisce il farmaco

Duvyzat è un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che regola l’eccesso di attività delle HDAC, tipico dei muscoli delle persone con DMD. In sostanza, agisce riattivando la corretta cascata di eventi cellulari e molecolari che permette al tessuto muscolare di rispondere al danno con un meccanismo rigenerativo.
Il meccanismo di azione è indipendente dalla specifica mutazione del gene della distrofina all’origine della malattia, quindi potenzialmente il farmaco può portare benefici ai pazienti a prescindere dal loro tipo di mutazione.

 

Il comunicato stampa dell’azienda è disponibile qui:

Comunicato stampa

Per ulteriori informazioni potete contattare l’area Scienza: scienza@parentproject.it.