Dyne Therapeutics ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

DYNE-251 è una terapia sperimentale in fase di valutazione nello studio clinico globale di Fase 1/2 DELIVER per le persone con DMD potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 51.

L’azienda dichiara che i risultati dello studio clinico DELIVER hanno dimostrato un miglioramento funzionale clinicamente rilevante e duraturo fino a 18 mesi, incluso il parametro digitale SV95C*, accettato come indicatore ufficiale nei trial clinici in Europa. L’azienda prevede inoltre di condividere i dati completi provenienti dal gruppo di pazienti inclusi nella fase di espansione del trial entro la fine del 2025, con l’obiettivo di avviare la richiesta di approvazione accelerata negli Stati Uniti nel 2026, ed esprime soddisfazione per la designazione di farmaco orfano per la DMD concesso dalla Commissione Europea.

Per maggiori informazioni su DYNE-251 potete consultare la brochure Trial Clinici 2025 (pag.22)

Cosa comporta la designazione a farmaco orfano

La Commissione Europea concede la designazione di farmaco orfano ai farmaci e ai prodotti biologici destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare, potenzialmente letali o cronicamente debilitanti che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 nell’Unione Europea (UE).

La designazione di farmaco orfano offre alle aziende alcuni vantaggi, tra cui la riduzione delle spese regolatorie, l’assistenza ai protocolli clinici, le sovvenzioni per la ricerca e la possibilità di ottenere fino a 10 anni di esclusiva di mercato nell’UE in caso di approvazione. DYNE-251 ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano e di malattia rara pediatrica dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel marzo 2023.

La notizia completa (in inglese) è disponibile qui

Per ulteriori informazioni potete contattare l’area Scienza: scienza@parentproject.it.

 

* SV95C sta per Stride Velocity 95th Centile, e si usa negli studi clinici per misurare la velocità del passo nei pazienti Duchenne deambulanti. Viene registrato tramite un dispositivo indossabile ed è approvato da EMA come endpoint primario valido nei trial sulla Duchenne in pazienti deambulanti.  Maggiori informazioni sono disponibili qui.