RGX-202: aggiornamenti sulla terapia genica di Regenxbio

Riceviamo e condividiamo un aggiornamento sulla terapia genica RGX-202 dell’azienda statunitense  Regenxbio. La strategia, basata sul trasferimento di una microdistrofina mediante virus AAV modificati, è in valutazione nell’ambito del trial clinico AFFINITY DUCHENNE in corso in Canada e negli Stati Uniti. L’azienda ha annunciato di aver somministrato il trattamento all’ultimo partecipante previsto dallo studio e che alla luce dei risultati preliminari incoraggianti già diffusi, potrà iniziare a preparare la sottomissione di una richiesta di approvazione accelerata alla FDA. Come riportato nella lettera, Regenxbio sta inoltre lavorando all’espansione dello studio a livello globale, non sono noti al momento i Paesi che potrebbero essere coinvolti ma condivideremo gli aggiornamenti  appena saranno disponibili.

A seguire la traduzione della lettera alla comunità disponibile qui nella versione originale.

Cara comunità Duchenne,

vi scriviamo per condividere un importante aggiornamento su RGX-202, la terapia genica sperimentale di REGENXBIO per la distrofia muscolare di Duchenne. Questa mattina abbiamo annunciato il trattamento dell’ultimo partecipante allo studio di conferma su RGX-202. I dati provenienti dalle fasi pivotali e di conferma dello studio AFFINITY DUCHENNE® sosterranno la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (BLA). Questo aggiornamento completa il processo di registrazione e sviluppo necessario per iniziare a prepararsi alla presentazione della BLA per RGX-202.

REGENXBIO si impegna a rendere RGX-202 disponibile ai pazienti il più rapidamente possibile e prevediamo di avviare la presentazione della BLA nel terzo trimestre di quest’anno, con l’obiettivo di ottenere l’approvazione della FDA nell’ambito del percorso di approvazione accelerata nella seconda metà del 2027.

Potete leggere ulteriori dettagli su questo aggiornamento nel nostro comunicato stampa

A maggio, REGENXBIO ha condiviso dati preliminari positivi relativi alla fase pivotale  dello studio AFFINITY DUCHENNE, che hanno soddisfatto diversi requisiti per l’approvazione accelerata, tra cui:

o Raggiungimento dell’endpoint primario: l’espressione della microdistrofina ha superato la soglia predefinita nel 93% dei pazienti alla settimana 12

o Dimostrazione di una correlazione statisticamente significativa tra l’espressione della microdistrofina alla settimana 12 (n=30) e il miglioramento funzionale a un anno (NSAA, n=9)

o RGX-202 è stato ben tollerato nello studio pivotale (n=31)

Stiamo lavorando per espandere il programma clinico di RGX-202 a livello globale e condivideremo ulteriori informazioni con la comunità man mano che questi piani  andranno avanti.

Desideriamo esprimere i nostri più sinceri ringraziamenti ai pazienti, alle famiglie e ai ricercatori che partecipano ai nostri studi clinici. La vostra partecipazione contribuisce a far progredire la ricerca sulla Duchenne. In caso di domande, vi preghiamo di inviarci   una mail all’indirizzo duchenne@regenxbio.com.

Con i nostri migliori auguri a nome di tutto il team di REGENXBIO,

Naz Dastgir, DO

Executive Director, Clinical Development 

Vivian Fernandez

Executive Director, Patient Advocacy