4 Ott 2022
Vamorolone: presentata all’EMA la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione
In un comunicato stampa diffuso il 3 ottobre, l’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals ha annunciato di avere presentato all’Agenzia Europea per…
4 Ott 2022
Presentata alla FDA la richiesta di approvazione accelerata per la terapia genica di Sarepta
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre, Sarepta Therapeutics ha annunciato la presentazione all’Agenzia Regolatoria statunitense FDA di una…
30 Set 2022
PepGen riporta i dati positivi dello studio di fase 1 con PGN-EDO51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
In un comunicato stampa e una lettera inviata alla comunità diffusi il 28 settembre, l’azienda statunitense PepGen ha annunciato i risultati del suo…
27 Set 2022
Progetto teleriabilitazione: il calendario di ottobre
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online, realizzato grazie al supporto di Cleverage e PTC Therapeutics. Tramite il progetto è…
19 Set 2022
Pubblicati su Neuromuscular Disorders i risultati dello studio sul profilo neuropsicologico e comportamentale in un gruppo di pazienti con distrofia muscolare di Becker
La compromissione delle funzioni cognitive ed esecutive*, nonché l'associazione tra le funzioni esecutive e la posizione della mutazione del gene…
16 Set 2022
CRISPR e Duchenne: autorizzata la somministrazione a un paziente negli USA
Condividiamo con piacere una notizia pubblicata sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 7 settembre, proprio in occasione della…
16 Set 2022
Edgewise Therapeutics annuncia i risultati intermedi positivi a quattro mesi dello studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD)
Lo scorso 11 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a…
15 Set 2022
Concluso il reclutamento per lo studio di terapia genica con SRP-9001 EMBARK
In una lettera alla comunità, Sarepta Therapeutics e Roche hanno annunciato ieri di aver completato il reclutamento dei partecipanti per lo studio…
14 Set 2022
Il World Duchenne Organization Leadership Award al Professor Francesco Muntoni
Parent Project aps si congratula con il Professor Francesco Muntoni che lo scorso 7 settembre, in occasione della Giornata mondiale di…
Area Scienza PP
4 Ott 2022
Presentata alla FDA la richiesta di approvazione accelerata per la terapia genica di Sarepta
In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre, Sarepta Therapeutics ha annunciato la presentazione all’Agenzia Regolatoria statunitense FDA di una…
30 Set 2022
PepGen riporta i dati positivi dello studio di fase 1 con PGN-EDO51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
In un comunicato stampa e una lettera inviata alla comunità diffusi il 28 settembre, l’azienda statunitense PepGen ha annunciato i risultati del suo…
27 Set 2022
Progetto teleriabilitazione: il calendario di ottobre
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online, realizzato grazie al supporto di Cleverage e PTC Therapeutics. Tramite il progetto è…
19 Set 2022
Pubblicati su Neuromuscular Disorders i risultati dello studio sul profilo neuropsicologico e comportamentale in un gruppo di pazienti con distrofia muscolare di Becker
La compromissione delle funzioni cognitive ed esecutive*, nonché l'associazione tra le funzioni esecutive e la posizione della mutazione del gene…
16 Set 2022
CRISPR e Duchenne: autorizzata la somministrazione a un paziente negli USA
Condividiamo con piacere una notizia pubblicata sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 7 settembre, proprio in occasione della…
16 Set 2022
Edgewise Therapeutics annuncia i risultati intermedi positivi a quattro mesi dello studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD)
Lo scorso 11 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a…
15 Set 2022
Concluso il reclutamento per lo studio di terapia genica con SRP-9001 EMBARK
In una lettera alla comunità, Sarepta Therapeutics e Roche hanno annunciato ieri di aver completato il reclutamento dei partecipanti per lo studio…
14 Set 2022
Il World Duchenne Organization Leadership Award al Professor Francesco Muntoni
Parent Project aps si congratula con il Professor Francesco Muntoni che lo scorso 7 settembre, in occasione della Giornata mondiale di…
14 Set 2022
Edgewise Therapeutics annuncia l’autorizzazione della FDA per lo studio clinico di fase 2 con EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Lo scorso 7 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha…
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