Condividiamo con piacere una notizia pubblicata sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 7 settembre, proprio in occasione della Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne. La notizia riporta il via libera della FDA per il dosaggio della terapia sperimentale di editing genomico, sviluppata dalla biotech senza scopo di lucro Cure Rare Disease di Boston, su un unico paziente affetto da distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta di una terapia ad hoc disegnata per correggere la mutazione di questo specifico paziente e pertanto non applicabile nel contesto di mutazioni diverse.

Nonostante questo limite, la notizia evidenzia sicuramente un importante primo passo in avanti nell’impiego di questa terapia avanzata, con l’auspicio che possa rappresentare il primo di tanti altri passi per consentire l’accesso di queste innovative terapie a un numero sempre maggiore di pazienti.

Al seguente link si può leggere la notizia pubblicata dall’Osservatorio Terapie Avanzate.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps