Area Scienza PP

Apertura del reclutamento in Italia per lo studio clinico MOMENTUM con la molecola SRP-5051 per lo skipping delll’esone 51

Siamo felici di comunicare che lo studio clinico MOMENTUM con la molecola sperimentale SRP-5051, sviluppata da Sarepta per il trattamento…


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Pubblicati su una rivista scientifica internazionale i risultati preclinici relativi alla terapia antisenso con la piattaforma FORCE sviluppata da Dyne Therapeutics

Il 10 agosto scorso, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato la diffusione dei dati preclinici sulla distrofia muscolare di Duchenne in un…


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Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen BioPharma annunciano che il primo paziente con distrofia muscolare di Becker ha ricevuto la somministrazione di vamorolone nello studio pilota di fase 2 finanziato dalla FDA

Vamorolone è una potenziale molecola sostitutiva degli steroidi sviluppata con l’obiettivo di ottenere un antinfiammatorio con efficacia…


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Notizie dalla Conferenza PPMD – Scottsdale, Arizona 23-26 giugno 2022

Pubblichiamo a seguire un report che riassume le principali novità emerse durante l’ultima Conferenza Annuale organizzata dal Parent Project…


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Edgewise Therapeutics annuncia l’avvio del reclutamento nello studio clinico di fase 2 CANYON con EDG-5506 per i pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD)

Lo scorso 12 luglio l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha annunciato l’inizio dello studio clinico di fase 2 CANYON con la molecola…


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Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati statisticamente significativi dello studio di estensione in aperto del trial HOPE-2 nei pazienti DMD trattati con CAP-1002

Il 27 giugno scorso Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a un anno dal suo studio di estensione in aperto del trial HOPE-2 in…


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Nuovi risultati sulla funzionalità muscolare per la terapia genica di Sarepta Therapeutics

Sono stati diffusi il 6 luglio, nel corso del Congresso Internazionale sulle Patologie Neuromuscolari svolto a Bruxelles, nuovi risultati per la…


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Dyne Therapeutics annuncia il via libera da parte della FDA per la richiesta di nuovo farmaco per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 5 luglio, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica imposta…


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