Lo scorso 7 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato l’avvio dello studio clinico con EDG-5506 per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. L’azienda prevede di iniziare lo studio di fase 2, denominato LYNX, nel quarto trimestre del 2022.
EDG-5506 è una molecola progettata per proteggere le fibre muscolari scheletriche dal danno indotto dalla contrazione, segno distintivo della patologia in corso, limitando in questo modo la successiva risposta infiammatoria e fibrotica e promuovendo l’integrità muscolare e la funzionalità fisica. Ricordiamo che EDG-5506 è la molecola attualmente in sperimentazione in uno studio di fase 2 per i pazienti con distrofia muscolare di Becker.
Lo studio di fase 2 LYNX è uno studio controllato con placebo per valutare l’effetto di tre dosi di EDG-5506 sulla sicurezza, sulla farmacocinetica (PK) e sui biomarcatori del danno muscolare, per un periodo di 12 settimane. Si prevede il reclutamento di circa 27 bambini con DMD di età compresa tra i 4 e i 9 anni in trattamento stabile con corticosteroidi, in 12 centri negli Stati Uniti. I partecipanti entreranno successivamente in uno studio di estensione in aperto per un totale di 12 mesi per raccogliere ulteriori informazioni sulle misure funzionali e di sicurezza. È importante sottolineare che questo studio è stato progettato per identificare le dosi di EDG-5506 che hanno il potenziale per ridurre i biomarcatori del danno muscolare e fornire benefici funzionali ai pazienti, da selezionare per uno studio di fase 3.
“Questo è un risultato importante per il nostro team nel contesto dell’ampliamento dei nostri studi con EDG-5506 ai pazienti con la DMD. Abbiamo collaborato con i principali opinion leader e gruppi di associazioni di pazienti per progettare attentamente il nostro studio clinico di fase 2 LYNX”, ha affermato Joanne Donovan, Chief Medical Officer di Edgewise. “La promettente tollerabilità e i cambiamenti nei biomarcatori del danno muscolare che abbiamo visto negli studi con EDG-5506 nei pazienti con BMD supportano il passo successivo di espandere ai pazienti con DMD”.
“Come osservato in molte patologie neuromuscolari, abbiamo bisogno di approcci complementari per affrontare la causa alla base della condizione specifica della patologia”, ha affermato Pat Furlong, presidente fondatore e amministratore delegato, Parent Project Muscular Dystrophy. “L’ampliamento degli studi di Edgewise dalla BMD alla DMD dà speranza per le persone colpite da Duchenne“.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con EDG-5506 nella BMD potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.
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