In un comunicato stampa diffuso il 3 ottobre, l’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals ha annunciato di avere presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application-MAA) per vamorolone come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne.

Il vamorolone è un farmaco sperimentale sviluppato con l’obiettivo di ottenere un potenziale sostituto dei glucocorticoidi con efficacia paragonabile ma effetti collaterali minori. 

La sottomissione della richiesta si basa sui risultati positivi raccolti nello studio clinico di fase 2b VISION DMD che ha incluso un primo periodo di 24 settimane finalizzato a dimostrare l’efficacia e la sicurezza di vamorolone somministrato al dosaggio giornaliero di 2 o 6 mg/kg rispetto a prednisone (0.75mg/kg/giorno) e al placebo, seguito da un secondo periodo di 24 settimane per valutare il mantenimento dell’efficacia e raccogliere dati aggiuntivi sulla sicurezza e tollerabilità nel lungo periodo. La richiesta include inoltre i dati provenienti da tre studi in aperto in cui vamorolone è stato somministrato ai dosaggi giornalieri di 2 e 6 mg/kg per un periodo che arriva fino a 30 mesi. 

Negli Stati Uniti l’iter di presentazione alla FDA della documentazione che compone la richiesta di approvazione (NDA) per vamorolone è iniziata a marzo di quest’anno e, in base a quanto riportato nel comunicato stampa, dovrebbe concludersi entro l’ultimo trimestre dell’anno. 

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con il vamorolone potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

Il comunicato stampa diffuso da Santhera Pharmaceuticals è disponibile qui  .