Lo scorso 11 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a quattro mesi dello studio con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio ARCH è un trial in aperto e monocentrico che valuta la sicurezza e la tollerabilità, l’impatto sui biomarcatori del danno muscolare e la farmacocinetica (PK) di EDG-5506 negli adulti con BMD.

Ai dodici adulti con BMD reclutati nello studio ARCH sono state somministrate dosi orali giornaliere di 10 mg di EDG-5506 per i primi due mesi dello studio, aumentate poi a 15 mg per i successivi due mesi. La molecola è stata ben tollerata e gli eventi avversi più comuni osservati sono stati vertigini, sonnolenza e mal di testa. A tutti i pazienti idonei è stata successivamente aumentata la dose a 20 mg al giorno come da protocollo. Il trattamento con EDG-5506 ha evidenziato una significativa diminuzione dei biomarcatori chiave del danno muscolare, quali la creatin chinasi (CK) e la troponina I del muscolo scheletrico veloce, la cui riduzione media è stata rispettivamente del 29% e del 74%. Un altro importante risultato riguarda l’aumento medio dei punteggi della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) di 1,17 punti dopo 4 mesi di trattamento rispetto al basale pre-trattamento. Questo miglioramento si discosta visibilmente dalle traiettorie riportate dagli studi di storia naturale dove si osserva un peggioramento nel tempo.

L’azienda ritiene che questi risultati preliminari forniscano ulteriori evidenze a favore del potenziale di EDG-5506 di preservare e migliorare la funzionalità muscolare, al tempo stesso prevenendo la progressione della patologia.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con EDG-5506 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

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