17 Ott 2016
Exon skipping per la Duchenne: ieri, oggi e domani
È di circa un mese fa la notizia che la FDA ha approvato Exondys51 (eteplirsen), molecola per la strategia dell’exon skipping e sviluppata da Sarepta…
10 Ott 2016
PTC Therapeutics annuncia nuove analisi che supportano il beneficio potenziale di Ataluren nel preservare la funzionalità polmonare nei pazienti non deambulanti con Distrofia Muscolare di Duchenne dovuta a mutazione non senso
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 6, ottobre 2016 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi nuovi dati che supportano il…
10 Ott 2016
Catabasis Pharmaceuticals completa l’obiettivo di arruolamento per la Parte B dello studio MoveDMD, un trial di fase 2 con Edasalonexent (CAT-1004) per il potenziale trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
Lo studio valuta il T2 della MRI come obiettivo primario nei bambini affetti dalla DMD indipendentemente dal tipo di mutazione; i risultati iniziali…
10 Ott 2016
Summit Therapeutics presenta dati pre clinici sulla DMD al 21° Congresso Internazionale del World Muscle Society
· Summit riferisce dello sviluppo di nuovi strumenti automatizzati sui biomarcatori per valutare lo stato della patologia nelle biopsie muscolari…
6 Ott 2016
Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva
Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva per i diritti Europei inerenti la pipeline di modulatori…
6 Ott 2016
Una Nuova Ricerca Convalida il Meccanismo d’Azione di Translarna TM (ataluren) di promozione della lettura attraverso la Mutazione Nonsenso e la Produzione di una Proteina Funzionale Completa
- I risultati sono stati pubblicati nella rivista Proceedings of National Academy of Science (PNAS) - - I risultati mostrano che ataluren colpisce il…
30 Set 2016
Sarepta Therapeutics annuncia che è stato trattato il primo paziente dello studio di fase 3 con SRP-4045 e SRP-4053 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—28 settembre 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative che colpiscono…
30 Set 2016
Catabasis Pharmaceuticals e Sarepta Therapeutics Annunciano una Collaborazione di Ricerca Congiunta nella Distrofia Muscolare di Duchenne
29 settembre 2016 CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Catabasis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:CATB), una company biofarmaceutica di fase clinica…
30 Set 2016
Santhera inizia lo studio di fase 3 (SIDEROS) con Raxone nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che assumono glucocorticoidi
Liestal, Svizzera, 28 Settembre, 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stato arruolato il primo paziente nel trial di fase 3…
Area Scienza PP
10 Ott 2016
PTC Therapeutics annuncia nuove analisi che supportano il beneficio potenziale di Ataluren nel preservare la funzionalità polmonare nei pazienti non deambulanti con Distrofia Muscolare di Duchenne dovuta a mutazione non senso
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 6, ottobre 2016 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi nuovi dati che supportano il…
10 Ott 2016
Catabasis Pharmaceuticals completa l’obiettivo di arruolamento per la Parte B dello studio MoveDMD, un trial di fase 2 con Edasalonexent (CAT-1004) per il potenziale trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
Lo studio valuta il T2 della MRI come obiettivo primario nei bambini affetti dalla DMD indipendentemente dal tipo di mutazione; i risultati iniziali…
10 Ott 2016
Summit Therapeutics presenta dati pre clinici sulla DMD al 21° Congresso Internazionale del World Muscle Society
· Summit riferisce dello sviluppo di nuovi strumenti automatizzati sui biomarcatori per valutare lo stato della patologia nelle biopsie muscolari…
6 Ott 2016
Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva
Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva per i diritti Europei inerenti la pipeline di modulatori…
6 Ott 2016
Una Nuova Ricerca Convalida il Meccanismo d’Azione di Translarna TM (ataluren) di promozione della lettura attraverso la Mutazione Nonsenso e la Produzione di una Proteina Funzionale Completa
- I risultati sono stati pubblicati nella rivista Proceedings of National Academy of Science (PNAS) - - I risultati mostrano che ataluren colpisce il…
30 Set 2016
Sarepta Therapeutics annuncia che è stato trattato il primo paziente dello studio di fase 3 con SRP-4045 e SRP-4053 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—28 settembre 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative che colpiscono…
30 Set 2016
Catabasis Pharmaceuticals e Sarepta Therapeutics Annunciano una Collaborazione di Ricerca Congiunta nella Distrofia Muscolare di Duchenne
29 settembre 2016 CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Catabasis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:CATB), una company biofarmaceutica di fase clinica…
30 Set 2016
Santhera inizia lo studio di fase 3 (SIDEROS) con Raxone nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che assumono glucocorticoidi
Liestal, Svizzera, 28 Settembre, 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stato arruolato il primo paziente nel trial di fase 3…
28 Set 2016
Summit riceve la designazione di “Patologia Pediatrica Rara” dalla statunitense FDA per Ezutromid nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
Oxford, Regno Unito, 27 settembre 2016 (GLOBE NEWSWIRE). --Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT) (AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta…
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
