Lo studio valuta il T2 della MRI come obiettivo primario nei bambini affetti dalla DMD indipendentemente dal tipo di mutazione; i risultati iniziali sono attesi per la prima metà del primo trimestre del 2017

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Oct. 4, 2016– Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CATB), una company di farmaceutici in fase clinica , ha annunciato oggi che è stato raggiunto l’obiettivo di reclutamento di 30 pazienti per la Parte B dello studio MoveDMD, un trial di 12 settimane per valutare la sicurezza ed efficacia di edasalonexent (CAT-1004) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Edasalonexent è una piccola molecola per uso orale che la company pensa abbia il potenziale per essere una terapia capace di modifica la patologia per i pazienti DMD indipendentemente dalla loro sottostante mutazione nella distrofina.  Catabasis ha precedentemente comunicato i risultati positivi inerenti la sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e biomarcatori provenienti dalla Parte A del trial,. In base alla programmazione dei pazienti reclutati alla data del 30 settembre 2016, la company prevede di comunicare i primi risultati sulla sicurezza ed efficacia provenienti da questo studio di fase 2 nella prima metà del primo trimestre del 2017.

“Il completamento dell’obiettivo di reclutamento nella Parte B del nostro studio MoveDMD è un altro importante traguardo nello sviluppo di edasalonexent. Apprezziamo il supporto eccezionale che abbiamo ricevuto dalla comunità DMD che ha portato all’arruolamento della Parte B del trial” ha detto Joanne Donovan, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer e Senior Vice President, Clinical Development a Catabasis. “Siamo grati ai partecipanti e alle loro famiglie così come allo staff coinvolto nei centri clinici dello studio.”

“ E’ incoraggiante vedere il progresso di questa potenziale terapia dato il profondo bisogno medico non soddisfatto nella Duchenne e il nostro desiderio di avere terapie con il potenziale di dare un beneficio a tutti coloro che sono affetti indipendentemente dal tipo di mutazione sottostante” ha detto Pat Furlong, Presidente Fondatore e Chief Executive Officer di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

Edasalonexent è un inibitore di NF-kB, una proteina che è attivata nella DMD così come in molte altre patologie. L’inibizione di NF-kB ha il potenziale di rallentare la degenerazione muscolare e migliorare la rigenerazione nel muscolo.

Nella prima parte dello studio MoveDMD (Parte A) 17 bambini deambulanti tra i 4 e i 7 anni di età e con una diagnosi genetica confermata di DMD attraverso un range di mutazioni nella distroofina, hanno ricevuto edasalonexent. I bambini non avevano mai ricevuto steroidi o non li avevano assunti per almeno sei mesi prima dello studio. Questa parte dello studio è stata condotta in tre siti negli USA e ha valutato la sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di edasalonexent nei pazienti a tre livelli di dosaggio (33 mg/kg/giorno, 67 mg/kg/giorno e 100 mg/kg/ giorno) durante sette giorni di trattamento. Sedici dei bambini che hanno partecipato alla prima parte del trial MoveDMD (Parte A) stanno partecipando alla Parte B. La fase 2 dello studio MoveDMD (Parte B) è un trial randomizzato in doppio cieco controllato con placebo su circa 30 bambini per valutare la sicurezza e l’efficacia di edasalonexent nella DMD durante un periodo di 12 settimane presso cinque centri clinici dello studio negli USA, a due livelli di dosaggio, 67 mg/kg/giorno e 100 mg/kg/giorno.

L’estensione in aperto (Parte C) è stata avviata a luglio e include la somministrazione di edasalonexent per 36 settimane oltre alle 12 della parte controllata con il placebo del trial e valuterà la sicurezza e l’efficacia a lungo termine attraverso gli stessi end point clinici. PPMD e la Muscular Dystrophy Association stanno fornendo i finanziamenti per supportare i viaggi dei partecipanti per il trial MoveDMD.

Maggiori informazioni sullo studio MoveDMD sono disponibili nella pagina sui trial clinici del sito web di Catabasis e su ClinicalTrials.gov inserendo l’identificativo dello studio  NCT02439216.

Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project Onlus