Area Scienza PP

Sarepta riceve il parere negativo del CHMP sul riesame per eteplirsen

Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare che Sarepta Therapeutics ha ricevuto, ancora una volta, un’opinione negativa da parte del Comitato per i…


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Lettera di Roche alla comunità Duchenne: lo studio clinico con RG2606 prosegue

In seguito alla recente notizia dell’interruzione dello studio con domagrozumab (Leggi la notizia qui ), la molecola sviluppata da Pfizer come…


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Rigenerazione del tessuto muscolare

Parent Project finanzia il progetto di Pier Lorenzo Puri  sul processo orchestrato da cellule e minuscole vescicole extracellulari Partendo dalla…


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Distrofia muscolare di Duchenne: come le cellule muscolari viaggiano verso il lato oscuro

Studiare i meccanismi e le popolazioni cellulari coinvolte nel complesso processo di degenerazione/rigenerazione che avviene nel tessuto muscolare in…


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Estesa l’indicazione di Translarna ai bambini DMD dai 2 anni di età

È positiva la decisione da parte della Commissione Europea di estendere il trattamento di Translarna in Europa ai pazienti Duchenne con mutazioni non…


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Crispr: nuovi importanti risultati dagli studi preclinici in cani DMD

Ci sono buone notizie sul fronte dell’editing genomico con Crispr, l’ormai nota tecnologia innovativa di “taglia e cuci genetico” studiata in tutto…


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Pfizer interrompe gli studi clinici con Domagrozumab (PF-06252616) per il trattamento della Duchenne

Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare l’interruzione dei due studi clinici in corso per valutare domagrozumab (PF-06252616) come trattamento…


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OPEN AIFA: nuovo incontro per discutere di accesso precoce a Raxone per i pazienti DMD in Italia

È ancora una volta positivo il bilancio del nuovo incontro con l’Agenzia Italiana del Farmaco  che, lo scorso 5 luglio, ha visto i responsabili…


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Conferenza PPMD: alcuni aggiornamenti sui trial clinici

Vi riportiamo di seguito una serie di Comunicati Stampa e Notizie pubblicati sul nostro sito tra giugno e luglio che riportano gli aggiornamenti…


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