Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare l’interruzione dei due studi clinici in corso per valutare domagrozumab (PF-06252616) come trattamento per la Duchenne. Si tratta dello studio di sicurezza ed efficacia di fase 2 (B5161002) e dello studio di estensione in aperto (B5161004).
Gli studi non sono stati interrotti per questioni di sicurezza, ma perché il trial di fase 2 non ha raggiunto il suo obiettivo primario di efficacia, ovvero una differenza nella variazione media rispetto al basale nel test dei 4 gradini dopo un anno di trattamento con domagrozumab rispetto al placebo in pazienti con Duchenne.
Domagrozumab è una molecola, sviluppata da Pfizer, che ha la funzione di promuovere un aumento della massa muscolare inibendo la miostatina. Lo studio clinico di fase 2, condotto in doppio cieco e controllato con placebo, è stato progettato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia di dosaggi multipli crescenti di domagrozumab, somministrati mensilmente per via endovenosa, in 121 pazienti DMD di età compresa tra i 6 e i 15 anni, deambulanti e in trattamento con steroidi. Il trial ha coinvolto anche tre centri clinici italiani: l’Istituto G. Gaslini di Genova, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e il Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma.
Tutti i centri clinici coinvolti nei trial in questioni hanno ricevuto le indicazioni su come procedere con l’interruzione. I partecipanti agli studi che hanno bisogno di adeguate informazioni potranno rivolgersi ai clinici di riferimento dei trial.
Riportiamo di seguito la traduzione del Comunicato Stampa diffuso oggi da Pfizer:
Pfizer interrompe gli studi clinici con Domagrozumab (PF-06252616) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
NEW YORK, NY, 30 agosto 2018 – Pfizer Inc. (NYSE: PFE) ha annunciato oggi l’interruzione di due studi clinici in corso per valutare domagrozumab (PF-06252616) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD): uno studio di fase 2 sulla sicurezza ed efficacia (B5161002) e lo studio di estensione in aperto (B5161004). Lo studio di fase 2 (B5161002), non ha raggiunto il suo obiettivo primario di efficacia che consiste nel dimostrare una differenza nel cambiamento medio rispetto al basale nel test di salita dei 4 gradini (in secondi) dopo un anno di trattamento con domagrozumab rispetto al placebo nei pazienti DMD. L’ulteriore valutazione della totalità dei risultati, che include gli endpoint secondari, non ha supportato un effetto significativo del trattamento. La decisione è stata presa dopo un’accurata revisione dei dati disponibili al momento delle analisi principali, che avevano valutato tutti i partecipanti allo studio dopo un anno di trattamento così come quei partecipanti che erano nello studio da oltre un anno. Gli studi non sono stati interrotti per ragioni di sicurezza. Pfizer continuerà a revisionare i dati per comprendere meglio eventuali indicazioni che potrebbero derivare da questa analisi, e condividerà i risultati con la comunità scientifica e quella dei pazienti.
“Siamo delusi di questi risultati e, anche se non proseguiremo con gli studi, i dati contribuiranno a migliorare la comprensione di questa patologia e valuteremo l’intero set di dati per capire se c’è un posto per questo farmaco nelle patologie muscolari,” ha dichiarato Seng Cheng, PhD, Senior Vice President e Chief Scientific Officer dell’unità di ricerca sulle patologie rare di Pfizer. “Siamo estremamente grati a tutti coloro che sono stati coinvolti negli studi, in particolar modo ai ragazzi che vi hanno partecipato e alle loro famiglie.”
L’attività di ricerca di Pfizer nella DMD e nelle patologie neuromuscolari sta proseguendo con l’obiettivo di rendere disponibili terapie ai pazienti con bisogni non soddisfatti. La collaborazione continuative dell’azienda con le associazioni di advocacy e con la comunità è cruciale ai fini di identificare terapie innovative per queste patologie. Pfizer ha uno studio clinico in corso per la DMD con un approccio di terapia genica, PF-06939926, basato su un capside AAV9 ricombinante sperimentale che veicola una versione troncata, o più corta, del gene della distrofina umana (mini-distrofina) sotto il controllo di un promotore muscolo specifico umano.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
Potete scaricare il Comunicato Stampa ufficiale al seguente link
Per avere maggiori informazioni sugli studi clinici con domagrozumab potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project.