Vi riportiamo di seguito una serie di Comunicati Stampa e Notizie pubblicati sul nostro sito tra giugno e luglio che riportano gli aggiornamenti riguardo ad alcuni studi clinici che sono stati presentati alla Conferenza statunitense PPMD.

Terapia genica per la DMD

Ci teniamo a sottolineare che, successivamente alla diffusione a fine giugno del comunicato stampa che ha annunciato i primi risultati positivi dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a condotto al Nationwide Children’s Hospital, e alla presentazione degli stessi risultati alla Conferenza PPMD, è stato annunciato qualche giorno fa da Sarepta una momentanea sospensione del trial. La sospensione è dovuta ad un lotto di produzione di terapia genica che è risultato al di fuori dei criteri di specifica, le analisi indicano però che ciò non comporta rischi per la sicurezza. Potete leggere la Notizia qui 

Exon Skipping

– Exon skipping dell’esone 53 con NS-065/NCNP-01: presentati i risultati degli studi clinici in Giappone e Nord America  

– Wave Life Sciences riceve un parere positivo da parte dell’Unione Europea per la designazione di Farmaco Orfano per WVE-210201

Terapie antiinfiammatorie

– Vamorolone: i risultati iniziali mostrano miglioramenti nella forza e resistenza nei bambini Duchenne  

– Catabasis annuncia l’avvio del nuovo trial di Fase 3 con edasalonexent “POLARIS DMD”  

– Procede il trial HOPE-2 con le terapia cellulare di Capricor Therapeutics 

– Summit annuncia l’interruzione dello sviluppo clinico di ezutromid nella Duchenne