Area Scienza PP

Conferenza PPMD: Italfarmaco presenta i suoi ultimi dati riguardo al trial con givinostat per la Duchenne

Durante la Conferenza annuale PPMD Paolo Bettica, VicePresidente Ricerca e Sviluppo di Italfarmaco, ha presentato gli ultimi aggiornamenti sugli…


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Parent Project onlus alla Conferenza annuale PPMD

Si è svolta dal 28 al 30 giugno, a Scottsdale in Arizona, la Conferenza Annuale PPMD (Parent Project statunitense) che ha riunito pazienti, famiglie,…


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PTC Therapeutics pubblica i dati che dimostrano i benefici clinici di deflazacort

Lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica “Muscle&Nerve”, si basa sui dati raccolti durante il trial di conferma di ataluren (ACT DMD) che…


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Sarepta Therapeutics annuncia una momentanea sospensione del trial di fase 1/2a di terapia genica per la Duchenne

Sarepta Therapeutics ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che la FDA ha notificato una sospensione clinica per la fase 1/2a del trial di…


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Aggiornamenti dalla Newsletter Di Capricor

 Capricor Therapeutics ha diffuso la sua Newsletter con gli aggiornamenti sul programma di sviluppo clinico di CAP-1002, una terapia cellulare…


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Aggiornamento trimestrale di catabasis su edasalonexent e sul nuovo trial di fase 3 “POLARIS DMD”

Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa e la sua Newsletter trimestrale, la partenza del nuovo studio clinico di fase…


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Annunciati i dati positivi dello studio clinico di fase 2 con Translarna™ nei bambini dai due anni di età con Duchenne causata da mutazione non senso

Sono positivi i primi risultati sulla funzionalità muscolare ottenuti dallo studio clinico di fase 2 con Translarna nei bambini con mutazione non…


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Wave Life Sciences riceve un parere positivo da parte dell’Unione Europea per la designazione di farmaco orfano per WVE-210201

La company americana ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che l’oligonucleotide antisenso stereopuro denominato WVE-210201 ha ricevuto un…


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NS-065/NCNP-01 per exon skipping dell’esone 53: presentati i risultati degli studi clinici in Giappone e Nord America

 Positivi i primi risultati degli studi clinici condotti in Giappone, negli Stati Uniti e in Canada, su pazienti Duchenne con NS-065/NCNP-01, un…


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