Scienza

Vamorolone: un passo avanti per la comunità DMD

Il 24 aprile è finalmente arrivata una notizia che la comunità attendeva da tempo: il via libera dell’Agenzia Italiana del farmaco (AIFA) alla…


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Elevidys: un nuovo trial clinico per la terapia genica di Roche

In una lettera alla comunità diffusa il 16  aprile,  Roche ha annunciato l’avvio di un nuovo studio clinico di fase 3 con la terapia genica…


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Reclutamento studi clinici ELEVATE-44 ed ELEVATE-45 tramite il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha recentemente concluso l’invio delle comunicazioni alle famiglie potenzialmente eleggibili per la…


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Conferenza Internazionale: un focus sulla sessione Poster

Anche quest’anno la Conferenza Internazionale di Parent Project, che si è svolta dal 27 febbraio al 1 marzo a Roma, ha ospitato una Sessione Poster,…


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Progetto “Interazione tra muscolo e midollo spinale nella DMD”: un aggiornamento

A fine 2025 Parent Project ha ricevuto dalla Cassa Sovvenzione e risparmio fra il personale della Banca di Italia un contributo dedicato al progetto…


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Givinostat: AIFA approva la rimborsabilità

Alla vigilia della nostra XXIII Conferenza Internazionale, siamo molto felici di condividere un aggiornamento diffuso oggi da AIFA tramite comunicato…


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Studio Shield DMD: stop al reclutamento e chiusura anticipata del trial

Condividiamo con dispiacere la notizia diffusa lo scorso venerdì da Roche sullo studio Shield DMD con satralizumab nella DMD. Il trial, in corso…


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Editing genomico: in partenza uno studio clinico nella DMD

L’azienda statunitense Precision BioSciences ha annunciato in un comunicato stampa di aver ricevuto il benestare della Food and Drug Administration…


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