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Ataluren rimborsabile in Italia per pazienti dai 2 anni di età

Segnaliamo la notizia pubblicata oggi dall'Osservatorio Malattie Rare, legata alla decisione presa dall'AIFA di rimborsare il farmaco ataluren…


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Aggiornamento importante da PTC Therapeutics sull’indicazione di Translarna per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne non-deambulanti

Siamo molto lieti di comunicare un’ottima notizia riportata il 29 giugno da PTC Therapeutics, che annuncia che il comitato per i medicinali per uso…


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Translarna: accesso in Italia anche per i pazienti Duchenne tra i 2 e i 5 anni con mutazione nonsenso deambulanti

Ci sono buone notizie sul fronte dell’accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento della distrofia muscolare di…


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PTC fornisce un aggiornamento sulla richiesta di ampliamento dell’indicazione per Translarna™ (ataluren)

Non sarà per il momento estesa al sottogruppo dei pazienti non deambulanti la possibilità di accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC…


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Estesa l’indicazione di Translarna ai bambini DMD dai 2 anni di età

È positiva la decisione da parte della Commissione Europea di estendere il trattamento di Translarna in Europa ai pazienti Duchenne con mutazioni non…


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Annunciati i dati positivi dello studio clinico di fase 2 con Translarna™ nei bambini dai due anni di età con Duchenne causata da mutazione non senso

Sono positivi i primi risultati sulla funzionalità muscolare ottenuti dallo studio clinico di fase 2 con Translarna nei bambini con mutazione non…


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Il CHMP adotta un parere positivo per espandere l’indicazione di TranslarnaTM (ataluren) includendo pazienti a partire dai due anni di età

 Sarà estesa anche ai bambini tra i 2 e i 5 anni la possibilità di assumere Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento…


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Distrofia di duchenne, in commercio la prima terapia per le mutazioni nonsenso

Condividiamo il comunicato stampa relativo alla commercializzazione di  Ataluren (Translarna™), farmaco per il trattamento della distrofia muscolare…


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