Givinostat: pubblicati i dati sul trattamento a lungo termine
Italfarmaco ha annunciato oggi in un comunicato stampa la pubblicazione sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology dei…
Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA
Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di…
Deramiocel: un aggiornamento da Capricor
Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di…
Sevasemten: un aggiornamento positivo
Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per…
Translarna: ok dell’AIFA alla prosecuzione del trattamento per i pazienti deambulanti per altri sei mesi
Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con…
Elevidys: segnalato un nuovo evento avverso
Apprendiamo con profondo dolore la notizia del secondo decesso avvenuto negli Stati Uniti in seguito al trattamento con la terapia genica…
Regenxbio: un aggiornamento sul trial AFFINITY DUCHENNE
REGENXBIO ha pubblicato un comunicato stampa nel quale annuncia nuovi dati positivi provenienti dalla parte di Fase 1/2 dello studio AFFINITY…
Exon skipping: alcuni aggiornamenti
Nelle ultime settimane sono stati diffusi alcuni aggiornamenti riguardo a diversi trial clinici basati sulla strategia terapeutica dell’exon…
Pubblicato il report del Meeting sulla gestione respiratoria nella DMD
È stato pubblicato nei giorni scorsi, sulla rivista scientifica Pediatric Pulmonology, il report dedicato al Meeting sulla gestione respiratoria…
Scienza
Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA
Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di…
Deramiocel: un aggiornamento da Capricor
Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di…
Sevasemten: un aggiornamento positivo
Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per…
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Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con…
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Apprendiamo con profondo dolore la notizia del secondo decesso avvenuto negli Stati Uniti in seguito al trattamento con la terapia genica…
Regenxbio: un aggiornamento sul trial AFFINITY DUCHENNE
REGENXBIO ha pubblicato un comunicato stampa nel quale annuncia nuovi dati positivi provenienti dalla parte di Fase 1/2 dello studio AFFINITY…
Exon skipping: alcuni aggiornamenti
Nelle ultime settimane sono stati diffusi alcuni aggiornamenti riguardo a diversi trial clinici basati sulla strategia terapeutica dell’exon…
Pubblicato il report del Meeting sulla gestione respiratoria nella DMD
È stato pubblicato nei giorni scorsi, sulla rivista scientifica Pediatric Pulmonology, il report dedicato al Meeting sulla gestione respiratoria…
Duvyzat (givinostat): un aggiornamento dalla Commissione Europea
Siamo felici di condividere con la nostra comunità un aggiornamento positivo rispetto a Duvyzat (givinostat). Oggi, 6 giugno, la Commissione Europea…
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