Focus sulla terapia genica di Pfizer durante la conferenza di PPMD
Durante l’ultima conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) c’è stato un momento dedicato ad un approfondimento sulla terapia genica di…
REGENXBIO: aggiornamenti sullo studio clinico AFFINITY DUCHENNE
L'azienda farmaceutica REGENXBIO ha annunciato lunedì 24 giugno, l’inizio dell’arruolamento dei pazienti di età compresa tra 1 e 3 anni nello studio…
Save the date: un evento per la comunità di pazienti Becker
Condividiamo con piacere la notizia, proveniente dalla rete globale Treat-NMD, di un nuovo evento europeo rivolto alla comunità dei pazienti con…
Roche: al via la valutazione EMA per la terapia genica con la microdistrofina
A pochi giorni dalla notizia sull’estensione dell’indicazione d’uso per la terapia genica con delandistrogene moxeparvovec negli Stati Uniti,…
Sarepta Therapeutics: Ampliamento dell’indicazione d’uso per ELEVIDYS dalla FDA per pazienti affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne a partire dai 4 anni di età
È un importante traguardo quello raggiunto ieri dalla comunità Duchenne negli Stati Uniti. In base a quanto riportato nel comunicato stampa diffuso…
Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Grant Application
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre…
Ecco i progetti vincitori del Bando Scienza 2023 – Sezione Fast Track Application
Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre…
Pfizer: negativi i risultati del trial CIFFREO
Non sono purtroppo positivi i risultati dello studio CIFFREO con la terapia genica fordadistrogene movaparvovec di Pfizer diffusi il 12 giugno in un…
Roche: al via uno studio con satralizumab per la salute dell’osso nella DMD
L'azienda farmaceutica Roche ha annunciato lunedì 10 giugno, i suoi piani riguardanti lo studio SHIELD DMD, un trial di fase 2 in aperto per…
Scienza
REGENXBIO: aggiornamenti sullo studio clinico AFFINITY DUCHENNE
L'azienda farmaceutica REGENXBIO ha annunciato lunedì 24 giugno, l’inizio dell’arruolamento dei pazienti di età compresa tra 1 e 3 anni nello studio…
Save the date: un evento per la comunità di pazienti Becker
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Roche: al via la valutazione EMA per la terapia genica con la microdistrofina
A pochi giorni dalla notizia sull’estensione dell’indicazione d’uso per la terapia genica con delandistrogene moxeparvovec negli Stati Uniti,…
Sarepta Therapeutics: Ampliamento dell’indicazione d’uso per ELEVIDYS dalla FDA per pazienti affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne a partire dai 4 anni di età
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Pfizer: negativi i risultati del trial CIFFREO
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Roche: al via uno studio con satralizumab per la salute dell’osso nella DMD
L'azienda farmaceutica Roche ha annunciato lunedì 10 giugno, i suoi piani riguardanti lo studio SHIELD DMD, un trial di fase 2 in aperto per…
Capricor Therapeutics: risultati positivi a 3 anni dallo studio di estensione del trial HOPE-2 con CAP-1002 nella DMD
L’azienda farmaceutica Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati di efficacia dello studio di estensione in aperto di fase 2 HOPE-2-OLE (open…
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