L’azienda statunitense Cumberland Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase 2 FIGHT DMD, che valuta ifetroban per il trattamento della cardiomiopatia nella distrofia muscolare di Duchenne.
Ifetroban è un trattamento che mira a ridurre l’infiammazione e la fibrosi per proteggere la funzione cardiaca.

FIGHT DMD è il primo studio di fase 2 che ha avuto successo e che riguarda specificamente le complicanze cardiache della patologia. Uno studio precedente, condotto presso il Vanderbilt University Medical Center, aveva dimostrato che ifetroban è protettivo contro la cardiomiopatia in diversi modelli preclinici di distrofia muscolare.

Lo studio FIGHT DMD, il primo studio sulla Duchenne a ricevere finanziamenti dall’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA, è uno studio di 12 mesi, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo.
Sono stati arruolati 41 pazienti con DMD che hanno ricevuto ifetroban a bassa dose (150 mg al giorno), ifetroban ad alta dose (300 mg al giorno) o il placebo.
L’obiettivo primario dello studio era evidenziare un miglioramento della frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF*) nei pazienti trattati con il farmaco rispetto a quelli che hanno assunto il placebo dopo 12 mesi di somministrazione.

Questi i risultati principali:
– Il trattamento con ifetroban ad alte dosi ha comportato un miglioramento complessivo del 3,3% della LVEF.
– Il gruppo ifetroban ad alte dosi ha mostrato un aumento dell’1,8% della LVEF, mentre il gruppo placebo dello studio ha mostrato un calo atteso della LVEF dell’1,5%
– Effettuando un paragone con la storia naturale, la differenza è stata ancora più pronunciata, con il trattamento ad alte dosi che ha fornito un significativo miglioramento complessivo della LVEF del 5,4%, mentre i pazienti di controllo hanno registrato un declino della LVEF del 3,6%.
– Entrambe le dosi sono state ben tollerate, senza eventi gravi correlati al farmaco.
L’azienda riferisce che le prossime tappe comprenderanno un’ulteriore analisi dei dati e il completamento di una relazione completa sullo studio, in preparazione di un incontro di fine fase 2 con la FDA per determinare i passi successivi associati allo sviluppo e alla commercializzazione del prodotto.

La notizia completa (in inglese) è disponibile qui.

Per approfondimenti, potete contattare l’area Scienza di Parent Project: scienza@parentproject.it.

*Si tratta di una misurazione medica che indica la capacità contrattile di una delle camere cardiache, misurando la quantità di sangue espulsa dal cuore ogni volta che si contrae.