11 Lug 2022

Dyne Therapeutics annuncia il via libera da parte della FDA per la richiesta di nuovo farmaco per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 5 luglio, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica imposta…

7 Lug 2022

PTC Therapeutics annuncia i risultati di efficacia di Translarna provenienti dallo studio di fase 3

In una lettera alla comunità, il Direttore Generale di PTC Therapeutics Stuart Peltz, ha condiviso i risultati dello studio di fase 3 con…

26 Giu 2022

Il gruppo Italfarmaco annuncia i risultati principali positivi dal trial di fase 3 che dimostrano gli effetti benefici di givinostat in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Siamo felici di condividere una notizia importante annunciata ieri pomeriggio nel corso della Conferenza Annuale del PPMD e diffusa nella stessa…

23 Giu 2022

Edgewise Therapeutics annuncia risultati intermedi positivi a due mesi dallo studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker

Lo scorso 20 giugno l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a due mesi…

15 Giu 2022

Un questionario sull’uso del cortisone

Come molti nostri pazienti e molte nostre famiglie sanno, la formulazione in compresse del deflazacort che si trova in commercio in Italia ha…

15 Giu 2022

FibroGen annuncia il completamento del reclutamento dei pazienti nello studio clinico LELANTOS-2 con Pamrevlumab

Pamrevlumab, precedentemente nota come FG-3019, è una molecola sperimentale sviluppata dall’azienda Fibrogen in grado di contrastare il processo di…

Area Scienza PP

25 Mag 2022

Report Finale – Un trial clinico sul chip: un metodo semplice, economico e riproducibile per predire l’efficacia di una nuova terapia

Il progetto, iniziato a gennaio del 2019, mirava a identificare cambiamenti iniziali dovuti all'assenza di distrofina in cellule muscolari nelle…

5 Mag 2022

Aggiornamenti per la terapia genica di Pfizer

In una lettera alla comunità, Pfizer informa della graduale ripresa dello studio clinico di terapia genica di fase 3 con la minidistrofina, studio…

5 Mag 2022

DMD: il punto sui trial clinici

Segnaliamo un utile articolo pubblicato su www.sperimentazionicliniche.it, portale curato dal Gruppo Rarelab. L'articolo traccia un riepilogo…

Area Scienza PP

7 Lug 2022

PTC Therapeutics annuncia i risultati di efficacia di Translarna provenienti dallo studio di fase 3

In una lettera alla comunità, il Direttore Generale di PTC Therapeutics Stuart Peltz, ha condiviso i risultati dello studio di fase 3 con…

26 Giu 2022

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23 Giu 2022

Edgewise Therapeutics annuncia risultati intermedi positivi a due mesi dallo studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker

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15 Giu 2022

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15 Giu 2022

FibroGen annuncia il completamento del reclutamento dei pazienti nello studio clinico LELANTOS-2 con Pamrevlumab

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25 Mag 2022

Report Finale – Un trial clinico sul chip: un metodo semplice, economico e riproducibile per predire l’efficacia di una nuova terapia

Il progetto, iniziato a gennaio del 2019, mirava a identificare cambiamenti iniziali dovuti all'assenza di distrofina in cellule muscolari nelle…

5 Mag 2022

Aggiornamenti per la terapia genica di Pfizer

In una lettera alla comunità, Pfizer informa della graduale ripresa dello studio clinico di terapia genica di fase 3 con la minidistrofina, studio…

5 Mag 2022

DMD: il punto sui trial clinici

Segnaliamo un utile articolo pubblicato su www.sperimentazionicliniche.it, portale curato dal Gruppo Rarelab. L'articolo traccia un riepilogo…

4 Mag 2022

Aggiornamenti da SOLID Bioscience

Condividiamo la lettera alla comunità di Solid Bioscience sugli aggiornamenti inerenti i programmi di terapia genica con la microdistrofina. La…

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Dyne Therapeutics annuncia il via libera da parte della FDA per la richiesta di nuovo farmaco per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

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