Lo scorso 20 giugno l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a due mesi dello studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD). I risultati hanno dimostrato che il trattamento con EDG-5506 ha ridotto significativamente i biomarcatori del danno muscolare

EDG-5506 è una molecola progettata per bloccare la rottura delle fibre muscolari, segno distintivo della patologia in corso, limitando in questo modo la successiva risposta infiammatoria e fibrotica e promuovendo l’integrità muscolare e la funzionalità fisica. Lo studio ARCH è un trial in aperto e monocentrico che valuta la sicurezza e la tollerabilità, l’impatto sui biomarcatori* del danno muscolare e la farmacocinetica (PK) di EDG-5506 negli adulti con BMD. Ai dodici adulti con BMD reclutati nello studio ARCH, inclusi tutti e sette i partecipanti allo studio di fase 1b, sono state somministrate dosi orali giornaliere di 10 mg di EDG-5506. La molecola è stata ben tollerata e gli eventi avversi più comuni osservati alla dose di 10 mg sono stati capogiri (17%) e sonnolenza (17%). Questi effetti sono stati generalmente transitori e tipicamente osservati nei primi giorni della somministrazione. A tutti i pazienti è stata successivamente aumentata la dose a 15 mg al giorno come da protocollo. Il trattamento con EDG-5506 ha evidenziato una significativa diminuzione dei biomarcatori chiave del danno muscolare, quali la creatin chinasi (CK) e la troponina I del muscolo scheletrico veloce (TNNI2), la cui riduzione media è stata rispettivamente del 30% e del 68% dopo due mesi di trattamento. E’ stato inoltre impiegato un contapassi per misurare l’attività dei partecipanti allo studio durante le ore di veglia e si è osservato un aumento dell’attività dopo due mesi rispetto ai livelli di attività osservati dopo un mese di trattamento e rispetto ai partecipanti nello studio di fase 1b. “L’entità della riduzione dei biomarcatori del danno muscolare negli adulti con BMD è coerente con le nostre osservazioni nello studio di fase 1b e siamo incoraggiati dalla diminuzione dei biomarcatori, soprattutto nel contesto dell’aumento dell’attività osservato nei pazienti BMD trattati con EDG-5506” ha affermato Joanne Donovan, Chief Medical Officer di Edgewise.

* i biomarcatori sono quelle molecole, normalmente presenti nel nostro organismo, che possono essere misurate e monitorate per fornire informazioni sui processi patologici, come ad esempio determinare il tipo di patologia e lo stadio di progressione. I biomarker possono essere proteine o acidi nucleici come l’RNA o il DNA, presenti nei liquidi corporei (sangue, urine, saliva) così come nei tessuti o nelle cellule. I biomarcatori sono utilizzati in maniera differente nei diversi stadi di sviluppo dei farmaci, in alcuni casi ad esempio come endpoint surrogati per indicare e misurare l’effetto di farmaci nelle sperimentazioni

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project apsPer ulteriori informazioni sugli studi clinici con EDG-5506 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link .