Area Scienza PP

Sarepta Therapeutics e Clinigen lanciano un Managed Access Program per trattare i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 51

Il MAP sarà disponibile per un numero limitato di pazienti che soddisfano i criteri medici pre-specificati e possono garantire i finanziamenti…


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Capricor riceve dall’FDA la designazione di patologia pediatrica rara per CAP-1002 per i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne

La designazione copre un ampio trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) LOS ANGELES,  18 luglio 2017 /PRNewswire/ -- Capricor…


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La FDA concede la designazione di farmaco orfano al prodotto in fase di sviluppo per il potenziale trattamento della distrofia muscolare di Duchenne di Mallinckrodt

STAINES-UPON-THAMES, Regno Unito, 12 luglio 2017 / PRNewswire / - Mallinckrodt plc (NYSE: MNK), azienda farmaceutica leader specializzata, ha…


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Reclutamento Studio Clinico ESSENCE per il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD,…


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Sarepta Therapeutics e Genethon annunciano una collaborazione di ricerca sulla terapia genica per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne

Cambridge, Mass. and EVRY, France, 21 giugno 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) - una company biofarmaceutica in fase…


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Raxone® di Santhera riceve dalla MHRA britannica il primo parere scientifico positivo di EAMS nella distrofia muscolare di Duchenne.

Liestal, Svizzera, 22 giugno 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l’Agenzia Regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti…


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Link registrazione webinar “Studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella Distrofia Muscolare di Duchenne”

E' disponibile al seguente link, o sul canale youtube di Parent Project, la registrazione del webinar che si è tenuto il 19 giugno 2017, in merito al…


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Pfizer completa l'arruolamento per lo studio di fase 2 con Domagrozumab (PF-06252616) nella Distrofia Muscolare Di Duchenne

NEW YORK, N.Y. 30 maggio -Pfizer Inc. (NYSE:PFE) ha annunciato oggi di aver completato l'arruolamento dei pazienti per lo studio clinico…


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