STAINES-UPON-THAMES, Regno Unito, 12 luglio 2017 / PRNewswire / – Mallinckrodt plc (NYSE: MNK), azienda farmaceutica leader specializzata, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la designazione di farmaco orfano per MNK-1411, una formulazione a lunga durata che contiene acetato di cosintropina in studio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
“Siamo lieti che la FDA abbia concesso la designazione di farmaco orfano per MNK-1411 per il potenziale trattamento della DMD, una grave patologia per la quale ci sono opzioni di trattamento limitate “, ha dichiarato Steven Romano, M.D., Vice Presidente Esecutivo e Chief Scientific Officer. “Mallinckrodt ritiene che MNK-1411 potrebbe avere il potenziale per offrire ai medici e ai pazienti una nuova alternativa di trattamento, e questa designazione rappresenta un importante passo in avanti per il programma di sviluppo. Continuiamo a far progredire la nostra ampia strategia clinica e regolatoria in aree ad elevata bisogno medico non soddisfatto.”
Il programma di designazione di farmaco orfano della FDA fornisce lo status orfano a farmaci e prodotti biologici definiti come quelli destinati al trattamento sicuro, efficace, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare o disordini che interessano meno di 200.000 persone negli Stati Uniti o che colpiscono più di 200.000 individui ma per i quali non si prevede di recuperare i costi di sviluppo e di commercializzazione di un farmaco per il trattamento. La designazione prevede che Mallinckrodt abbia l’esclusiva nella commercializzazione negli Stati Uniti per la DMD per un periodo di sette anni dopo l’approvazione della FDA, così come la possibilità di richiedere finanziamenti per la ricerca, crediti d’imposta relativi a determinati costi di ricerca e l’esenzione dalla tassa di richiesta della FDA.
Mallinckrodt ha completato uno studio di fase 1 con MNK-1411 in volontari sani e la company sta utilizzando le informazioni ricavate per determinare il dosaggio ottimale per i pazienti nel trial di fase 2, che dovrebbe iniziare entro la fine dell’anno.
Nell’agosto del 2016 la FDA ha accettato la richiesta della company di conferire la designazione Fast Track alla sua richiesta di nuovo farmaco sperimentale – Investigational New Drug- per MNK-1411 nel trattamento della DMD. La designazione Fast Track è un processo che mira a facilitare lo sviluppo e ad accelerare la revisione di farmaci che trattano patologie gravi e soddisfano un bisogno medico non soddisfatto.
MNK-1411 (iniezione di cosintropina)
MNK-1411 (iniezione di cosintropina) è una formulazione di deposito del tetracosactide, un agonista sintetico del recettore della melanocortina composto da 24 aminoacidi. Il prodotto è approvato e commercializzato al di fuori degli Stati Uniti per alcune patologie autoimmuni e infiammatorie, ma non è mai stato approvato per l’uso nei pazienti negli Stati Uniti.
MALLINCKRODT
Mallinckrodt è un’azienda mondiale che sviluppa, produce, commercializza e distribuisce terapie e prodotti farmaceutici specializzati. Le aree di attenzione includono le malattie autoimmuni e patologie rare in settori specializzati come la neurologia, la reumatologia, la nefrologia, la pneumonologia e l’oftalmologia; l’immunoterapia e le terapie per la cura di condizioni respiratorie critiche neonatali; prodotti analgesici e emostatici. I punti di forza della company includono l’acquisizione e la gestione di materie prime altamente regolamentate e di chimica specializzata, la formulazione e le capacità produttive. La sezione Specialty Brands della società include i farmaci etichettati e il suo settore Specialty Generics comprende farmaci generici specializzati, componenti farmaceutici attivi e la produzione esterna. Per saperne di più su Mallinckrodt, visitare il sito www.mallinckrodt.com.
Mallinckrodt utilizza il suo sito web come canale di distribuzione di importanti informazioni aziendali, come comunicati stampa, presentazioni degli investitori e altre informazioni finanziarie. Inoltre utilizza il suo sito web per accelerare l’accesso del pubblico a informazioni critiche rispetto all’azienda in termini di tempo, in anticipo o in sostituzione della divulgazione di un comunicato stampa o di una archiviazione presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti che forniscono le stesse informazioni. Pertanto, gli investitori dovrebbero guardare alla pagina Investor Relations del sito web per le informazioni importanti e quelle temporalmente critiche. I visitatori del sito possono anche registrarsi per ricevere e-mail automatiche e altre notifiche che li avvisano quando sono rese disponibili nuove informazioni sulla pagina Investor Relations del sito web.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus