Cambridge, Mass. and EVRY, France, 21 giugno 2017 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) – una company biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata sulla scoperta e sviluppo di terapie uniche rivolte all’RNA per il trattamento di patologie neuromuscolari rare – e Genethon, un’organizzazione no profit per la R&D dedicata allo sviluppo di bioterapie per patologie genetiche orfane dalla ricerca alla validazione clinica, hanno sottoscritto una collaborazione di ricerca sulla terapia genica per lo sviluppo congiunto di trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L’approccio di terapia genica con la micro-distrofina di Genethon può essere indirizzata alla maggior parte dei pazienti con la DMD. Genethon ha dimostrato la validità del meccanismo di base del suo programma con la micro-distrofina attraverso un’espressione genica robusta in un animale modello per la DMD di grandi dimensioni.
In base ai termini della collaborazione, Genethon sarà responsabile per il lavoro di sviluppo iniziale. Sarepta ha l’opzione per uno sviluppo congiunto del programma di Genethon sulla micro-distrofina, che include diritti di commercializzazione negli Stati Uniti esclusivi. I termini finanziari della collaborazione non sono stati resi noti.
Genethon ha fatto investimenti significativi nello sviluppo di terapie geniche per patologie neuromuscolari e utilizza uno dei più grandi gruppi clinici di ricerca nel mondo, lavorando su terapie avanzate per patologie rare. Il laboratorio di ricerca della company con sede in Europa è impegnato da lungo tempo sulle patologie neuromuscolari con un focus centrato sulla DMD. Inoltre Genethon è affiliata con la più grande struttura europea per la produzione di vettori cGMPP, YposKesi, situata ad Evry (Essonne). YpsoKesi assume circa 150 esperti nella bio-produzione presso la sua struttura di produzione di circa 16,500 metri quadri e pianifica un’espansione significativa in futuro per rispondere alla domanda crescente di prodotti nella terapia genica.
“Il nostro accordo con Genethon rinforza il nostro impegno in corso verso i pazienti ed è allineato con la nostra strategia di costruire il più completo franchising industriale nella DMD” ha dichiarato Edward Kaye, Chief executive officer di Sarepta.”Questa partnership riunisce la nostra esperienza collettiva nello sviluppo di farmaci per la Duchenne e l’esperienza dettagliata di Genethon nella terapia genica per le patologie rare. Siamo impazienti di lavorare con Genethon vista la loro competenza, l’ampia infrastruttura e la capacità di produzione, per far avanzare la prossima generazione di terapie per la DMD.”
“La terapia genica basata sulla micro-distrofina è un approccio molto promettente potenzialmente applicabile alla maggior parte dei pazienti Duchenne. Siamo molto lieti di collaborare con Sarepta, che ha dimostrato impegno e successo per le terapie innovative per la distrofia muscolare di Duchenne, al fine di accelerare lo sviluppo di un trattamento. Questo accordo riunisce competenze fortemente complementari e sinergistiche di Sarepta e Genethon per il beneficio dei pazienti”, ha detto Frederic Revah, chief executive offier di Genethon.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus