La designazione copre un ampio trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)

LOS ANGELES,  18 luglio 2017 /PRNewswire/ — Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), una biotech che sviluppa terapie biologiche per la distrofia muscolare di Duchenne e altre patologie rare, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso a CAP-1002la designazione di Patologia Pediatrica Rara, il candidato di Capricor in fase di sviluppo per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne, una patologia genetica debilitante caratterizzata da una progressiva debolezza e dall’infiammazione cronica dei muscoli scheletrici, cardiaco e respiratori. La designazione di Patologia Pediatrica Rara così come quella di farmaco orfano precedentemente concessa dall’FDA a CAP-1002, copre un ampio trattamento della DMD. Capricor sarebbe eleggibile per ricevere un Priority Review Voucher solo dopo aver ricevuto dall’FDA un’approvazione alla commercializzazione per Cap-1002.

“La Designazione di Patologia Pediatrica Rara si aggiunge a quella precedente di farmaco orfano per CAP-1002 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne evidenziando insieme l’urgente bisogno di opzioni di trattamento per questa devastante patologia rara e fornendo a Capricor, allo stesso tempo, alcuni incentivi per il suo sviluppo” ha detto Linda Marbán, Ph.D., presidente e chief executive officer di Capricor. “Crediamo che CAP-1002 abbia il potenziale per fornire un beneficio clinico significativo ai pazienti. Non vediamo l’ora di iniziare il nostro prossimo studio clinico nella DMD, il cui disegno sarà rilevante per il piano di registrazione complessivo per questo candidato.”

Ad aprile 2017 Capricor ha annunciato i risultati positivi del suo trial clinico denominato HOPE di fase 1/2 con CAP-1002 nei pazienti DMD in fase avanzata. La company ha recentemente incontrato la FDA per discutere le potenziali strategie di registrazione del prodotto per questa indicazione e Capricor pianifica di iniziare uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo con somministrazioni intravena ripetute di CAP-1002 nei ragazzi e nei giovani Duchenne nella seconda metà di quest’anno dipendentemente dalle approvazioni regolatorie.

Capricor prevede di rendere noti i risultati dello studio clinico di 12 mesi HOPE, nel quarto trimestre del 2017.

Lo studio HOPE è parzialmente finanziato dal California Institute for Regenerative Medicine.
 
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus