9 Nov 2017
Sarepta Therapeutics e il Nationwide Children’s Hospital annunciano l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il programma di terapia genica GALGT2
--Nationwide Children’s Hospital è sulla buona strada per avviare uno studio clinico di fase 1 / 2a in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne…
3 Nov 2017
Sarepta Therapeutics sigla una collaborazione globale esclusiva con la Duke University per la tecnologia CRISPR/Cas9 dell’editing genomico per sviluppare nuovi trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
L’opzione di licenza esclusiva concede a Sarepta i diritti alla proprietà intellettuale della Duke per CRISPR/Cas9. CAMBRIDGE, Mass., 31 ottobre,…
24 Ott 2017
Duchenne: rallentare i muscoli per preservarli
Un nuovo studio guidato da Graziella Messina e pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, propone una nuova strategia per combattere…
16 Ott 2017
Studio Clinico con Givinostat nella Distrofia Muscolare di Becker – Partito il Reclutamento del Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha da poco concluso l’elaborazione di una nuova richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti con distrofia…
9 Ott 2017
Studio Osservazionale Sugli Aspetti Nutrizionali E Metabolici Nella DMD: È Operativo Il Questionario Sulle Abitudini Alimentari.
Avviata la prima parte dello studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD finanziato da Parent Project onlus. Questa prima…
5 Ott 2017
Synpromics annuncia una collaborazione di ricerca sulla terapia genica con Solid Biosciences
EDINBURGH, Scozia, 20 Settembre 2017--(BUSINESS WIRE)--Synpromics Ltd, leader nel controllo dell’espressione genica, annuncia oggi una nuova…
4 Ott 2017
Aggiornamento sulla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone® (idebenone 150 mg) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Riceviamo e condividiamo una lettera di Santhera indirizzata a tutti i membri europei di UPPMD che ci aggiorna sulla richiesta di autorizzazione alla…
4 Ott 2017
Santhera presenta i risultati e ospita il simposio sul declino della funzione respiratoria nella distrofia muscolare di Duchenne al Congresso Internazionale della World Muscle Society
Liestal, Svizzera, 3 ottobre 2017 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che presenterà ulteriori dati provenienti dallo studio clinico con…
4 Ott 2017
Sei un familiare di un ragazzo con Distrofia Muscolare di Duchenne che si è sottoposto a una biopsia muscolare nell’ambito di un trial clinico ?
Se la tua risposta è si, abbiamo bisogno del tuo aiuto! Quest’anno un gruppo di pazienti, organizzazioni di pazienti, clinici, ricercatori e company…
Area Scienza PP
3 Nov 2017
Sarepta Therapeutics sigla una collaborazione globale esclusiva con la Duke University per la tecnologia CRISPR/Cas9 dell’editing genomico per sviluppare nuovi trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
L’opzione di licenza esclusiva concede a Sarepta i diritti alla proprietà intellettuale della Duke per CRISPR/Cas9. CAMBRIDGE, Mass., 31 ottobre,…
24 Ott 2017
Duchenne: rallentare i muscoli per preservarli
Un nuovo studio guidato da Graziella Messina e pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, propone una nuova strategia per combattere…
16 Ott 2017
Studio Clinico con Givinostat nella Distrofia Muscolare di Becker – Partito il Reclutamento del Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha da poco concluso l’elaborazione di una nuova richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti con distrofia…
9 Ott 2017
Studio Osservazionale Sugli Aspetti Nutrizionali E Metabolici Nella DMD: È Operativo Il Questionario Sulle Abitudini Alimentari.
Avviata la prima parte dello studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD finanziato da Parent Project onlus. Questa prima…
5 Ott 2017
Synpromics annuncia una collaborazione di ricerca sulla terapia genica con Solid Biosciences
EDINBURGH, Scozia, 20 Settembre 2017--(BUSINESS WIRE)--Synpromics Ltd, leader nel controllo dell’espressione genica, annuncia oggi una nuova…
4 Ott 2017
Aggiornamento sulla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone® (idebenone 150 mg) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Riceviamo e condividiamo una lettera di Santhera indirizzata a tutti i membri europei di UPPMD che ci aggiorna sulla richiesta di autorizzazione alla…
4 Ott 2017
Santhera presenta i risultati e ospita il simposio sul declino della funzione respiratoria nella distrofia muscolare di Duchenne al Congresso Internazionale della World Muscle Society
Liestal, Svizzera, 3 ottobre 2017 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che presenterà ulteriori dati provenienti dallo studio clinico con…
4 Ott 2017
Sei un familiare di un ragazzo con Distrofia Muscolare di Duchenne che si è sottoposto a una biopsia muscolare nell’ambito di un trial clinico ?
Se la tua risposta è si, abbiamo bisogno del tuo aiuto! Quest’anno un gruppo di pazienti, organizzazioni di pazienti, clinici, ricercatori e company…
2 Ott 2017
Un nuovo test per identificare e quantificare la distrofina direttamente dal sangue e dalle urine
Mettere a punto una nuova metodica per monitorare la presenza della proteina distrofina partendo da semplici campioni di sangue e urine dei…
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
