Area Scienza PP

Il ruolo dell’inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi mdx.

Avviato a settembre un nuovo progetto di ricerca che ha l’obiettivo di dimostrare, in studi preclinici, l’effetto benefico di givinostat sul tessuto…


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Santhera lancia "Take a Breath DMD" una campagna di sensibilizzazione sulla problematica respiratoria per i pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne

Liestal, Svizzera, 19 dicembre, 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX:SANN), una company farmaceutica specializzata focalizzata sullo sviluppo e…


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Solid Biosciences inizia lo studio clinico per il candidato di terapia genica SGT-001 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo studio adattivo di fase 1/2 mira a valutare la sicurezza e l’efficacia in bambini e adolescenti deambulanti e non L’analisi provvisoria verrà…


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Avviata la prima fase dello studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD. Date il vostro contributo!

Lo scorso ottobre è stata avviata la prima parte del progetto dal titolo “Studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD”…


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Miglioramenti significativi riportati in pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne trattati con la terapia cellulare sperimentale di Capricor

Il dr. Ronald G. Victor presenta i risultati dei 12 mesi dello studio clinico HOPE durante la sessione scientifica dell’American Heart Association…


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Summit completa le 24 settimane iniziali di somministrazione di ezutromid nei pazienti con DMD nello studio clinico PhaseOut DMD

Summit continua ad aspettarsi i dati delle 24 settimane nel primo trimestre del 2018, che potrebbero fornire una potenziale prova del meccanismo per…


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Sarepta Therapeutics annuncia l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il candidato PPMO dell’esone 51, SRP-5051

'-- Sarepta inizierà immediatamente lo studio clinico di fase 1/2a nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping…


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Wave Life Sciences inizia la sperimentazione clinica per il principale programma nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Primo studio clinico di WVE-210201, una terapia sperimentale dello skipping dell’esone 51, in ragazzi deambulanti e non, di età compresa tra i 5 e 18…


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