Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha da poco concluso l’elaborazione di una nuova richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, potenzialmente eleggibili, per la partecipazione al trial clinico di fase 2 con la molecola sperimentale Givinostat.
L’obiettivo principale dello studio è valutare gli effetti istologici di givinostat, ovvero l’impatto del trattamento sulla composizione tessutale dei muscoli dei pazienti. Il trial valuterà anche la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di givinostat nei pazienti.
Lo studio clinico, sponsorizzato dall’azienda farmaceutica Italfarmaco, è condotto in partenariato con OPIS srl (Clinical Research Organization) e la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico con UOC di Neurologia, UOSD Malattie Neuromuscolari e Rare e UOC di Neuroradiologia. La ricerca è inoltre supportata da un finanziamento della Regione Lombardia all’interno del programma POR-FESR 2014/2020.
La durata totale del trattamento sarà di 12 mesi e sarà in doppio cieco: i partecipanti al trial saranno assegnati casualmente al gruppo che riceverà givinostat o a quello che assumerà il placebo con un rapporto 2:1. Il trial prevede due biopsie muscolari che saranno eseguite in tutti i partecipanti a inizio studio e al termine dei 12 mesi di trattamento. Il trial clinico si svolgerà in un unico centro: il Dipartimento di Scienze Neurologiche, I.R.C.C.S. Fondazione Ca’Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano e sarà coordinato dal Prof. Giacomo Pietro Comi
L’ufficio scientifico di Parent Project onlus, che si occupa parallelamente anche della gestione del Registro Pazienti, un importante strumento d’informazione al servizio della comunità, ha individuato e informato 48 pazienti in possesso delle caratteristiche indicate dai criteri d’inclusione forniti e di seguito specificate, sugli oltre 800 utenti totali del registro:
- pazienti con diagnosi di Distrofia Muscolare di Becker;
- pazienti di età compresa tra i 18 e i 60 anni ovvero nati dal 01/11/1957 al 30/08/2000 incluso;
- pazienti in grado di deambulare;
- pazienti non in trattamento farmacologico o in trattamento stabile con corticosteroidi e/o farmaci cardiaci per almeno i 6 mesi precedenti l’inizio dello studio.
La selezione finale dei pazienti pienamente idonei a partecipare a questo studio sarà a cura dei responsabili del centro clinico e avverrà attraverso la valutazione di ulteriori parametri clinici.
Coloro che possiedono le caratteristiche minime elencate e sono interessate allo studio dovranno contattare il centro clinico entro e non oltre il 30/08/2018. Per ricevere maggiori informazioni sul trial potete contattare l’ufficio scientifico di Parent Project onlus attraverso il numero verde 800 943 333 o scrivendo alla mail del registro: informa@registrodmd.it.
Altri dettagli del trial sono anche disponibili al seguente link: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03238235