3 Ott 2019
Catabasis annuncia il completamento del reclutamento nel trial PolarisDMD di fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di Duchenne
In un comunicato stampa diffuso il 30 settembre 2019, l’azienda biofarmaceutica Catabasis ha annunciato il completamento della fase di reclutamento…
25 Set 2019
Introdotti alcuni cambiamenti nella valutazione dell’eleggibilità per lo studio Epidys
Sono state recentemente introdotte da Italfarmaco alcune importanti modifiche nel protocollo dello studio Epidys, il trial di fase 3 con l’inibitore…
19 Set 2019
Translarna: accesso in Italia anche per i pazienti Duchenne tra i 2 e i 5 anni con mutazione nonsenso deambulanti
Ci sono buone notizie sul fronte dell’accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento della distrofia muscolare di…
2 Set 2019
Santhera annuncia la pubblicazione da parte di ReveraGen dei risultati positivi dello studio di estensione di fase 2a con vamorolone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
La company svizzera Santhera Pharmaceuticals, che a dicembre dello scorso anno aveva acquisito il diritto di licenza esclusiva per vamolorone,…
28 Ago 2019
Sarepta Therapeutics riceve una lettera di revisione completa dalla FDA statunitense per la richiesta per un nuovo farmaco per golodirsen
La biotech americana ha ottenuto la richiesta per un nuovo farmaco – New Drug Application – ai fini di un’approvazione accelerata di golodirsen a…
27 Ago 2019
Solid Biosciences: aggiornamenti sullo studio clinico IGNITE DMD con SGT-001 e sulla situazione finanziaria
In un comunicato stampa e una lettera alla comunità Duchenne, diffusi il 14 agosto 2019, l’azienda Solid Bioscience delinea le modifiche apportate al…
9 Ago 2019
Sarepta Therapeutics riporta un’erronea presentazione al sistema di segnalazione degli eventi avversi – Adverse Event Reporting System (FAERs) – della FDA statunitense
Sarepta Therapeutics è stata informata che un rapporto sugli eventi avversi è stato presentato al sistema di segnalazione degli eventi avversi…
7 Ago 2019
Aggiornamenti DA CAPRICOR Therapeutics sullo studio clinico HOPE 2
Nel mese di luglio l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato con due comunicati stampa la comunità Duchenne sui progressi dello…
Area Scienza PP
3 Ott 2019
Catabasis annuncia il completamento del reclutamento nel trial PolarisDMD di fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di Duchenne
In un comunicato stampa diffuso il 30 settembre 2019, l’azienda biofarmaceutica Catabasis ha annunciato il completamento della fase di reclutamento…
25 Set 2019
Introdotti alcuni cambiamenti nella valutazione dell’eleggibilità per lo studio Epidys
Sono state recentemente introdotte da Italfarmaco alcune importanti modifiche nel protocollo dello studio Epidys, il trial di fase 3 con l’inibitore…
19 Set 2019
Translarna: accesso in Italia anche per i pazienti Duchenne tra i 2 e i 5 anni con mutazione nonsenso deambulanti
Ci sono buone notizie sul fronte dell’accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento della distrofia muscolare di…
2 Set 2019
Santhera annuncia la pubblicazione da parte di ReveraGen dei risultati positivi dello studio di estensione di fase 2a con vamorolone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
La company svizzera Santhera Pharmaceuticals, che a dicembre dello scorso anno aveva acquisito il diritto di licenza esclusiva per vamolorone,…
28 Ago 2019
Sarepta Therapeutics riceve una lettera di revisione completa dalla FDA statunitense per la richiesta per un nuovo farmaco per golodirsen
La biotech americana ha ottenuto la richiesta per un nuovo farmaco – New Drug Application – ai fini di un’approvazione accelerata di golodirsen a…
27 Ago 2019
Solid Biosciences: aggiornamenti sullo studio clinico IGNITE DMD con SGT-001 e sulla situazione finanziaria
In un comunicato stampa e una lettera alla comunità Duchenne, diffusi il 14 agosto 2019, l’azienda Solid Bioscience delinea le modifiche apportate al…
9 Ago 2019
Sarepta Therapeutics riporta un’erronea presentazione al sistema di segnalazione degli eventi avversi – Adverse Event Reporting System (FAERs) – della FDA statunitense
Sarepta Therapeutics è stata informata che un rapporto sugli eventi avversi è stato presentato al sistema di segnalazione degli eventi avversi…
7 Ago 2019
Aggiornamenti DA CAPRICOR Therapeutics sullo studio clinico HOPE 2
Nel mese di luglio l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato con due comunicati stampa la comunità Duchenne sui progressi dello…
2 Ago 2019
Terapia genica: cosa ne sappiamo oggi e cosa avremo bisogno di sapere domani. Spunti e riflessioni dalla Conferenza Annuale PPMD.
Tutti ne parlano, molti la aspettano, ma pochi sanno a che punto siamo realmente oggi e quanto ancora c’è da apprendere. La seconda giornata della…
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Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
