Sono state recentemente introdotte da Italfarmaco alcune importanti modifiche nel protocollo dello studio Epidys, il trial di fase 3 con l’inibitore delle istone deacetilasi, givinostat, nella distrofia muscolare di Duchenne. Le modifiche apportate riguardano le valutazioni condotte nella fase di screening dei pazienti in cui si stabilisce la possibile inclusione nel trial.
Di questo studio in corso a livello globale, si è parlato anche durante la Conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), tenutasi a Orlando dal 27 al 29 giugno, nell’ambito della sessione sull’infiammazione e la fibrosi, dove Paolo Bettica, Vice Presidente Ricerca e Sviluppo di Italfarmaco, ha illustrato i principali aggiornamenti sul trial.
Lo studio, randomizzato e controllato con placebo, mira a dimostrare la capacità di givinostat di preservare la massa muscolare e rallentare la progressione della patologia e prevede la partecipazione di 242 pazienti Duchenne deambulanti, di età compresa tra i 6 e i 17 anni e in trattamento stabile con steroidi.
A oggi nel trial sono stati inclusi più di 100 pazienti reclutati anche in base alla rispondenza ai risultati di un complesso algoritmo di calcolo usato per stimare la frazione potenziale di tessuto adiposo presente nei muscoli a partire dai risultati di più test funzionali.
Il cambiamento principale introdotto nel disegno dello studio riguarda proprio l’impiego dell’algoritmo che, d’ora in avanti, non sarà più utilizzato per valutare l’eleggibilità. Per quanto riguarda la risonanza magnetica, precedentemente usata nei casi in cui era necessaria una conferma dei risultati dall’algoritmo, la valutazione resterà tra quelle condotte durante il trial ma non sarà più utilizzata in fase di screening. Resteranno invece determinanti per stabilire l’inclusione nello studio i risultati di più test alcuni dei quali modificati nei loro valori limite. In particolare il tempo limite entro il quale alzarsi da terra, precedentemente fissato inferiore ai 10 secondi, dovrà ora essere tra 3 e 10 secondi e sarà permesso un range più ampio della frazione di tessuto adiposo.
I cambiamenti introdotti sono importanti soprattutto per quei pazienti che pur volendo partecipare allo studio, non hanno superato positivamente la fase di screening. Questi pazienti, infatti, se ancora in possesso delle caratteristiche base necessarie per accedere al trial (età, assunzione steroidi, deambulazione), potrebbero richiedere una nuova valutazione e verificare se risultano arruolabili in base ai cambiamenti introdotti.
Un’altra novità in merito allo studio Epidys va inoltre segnalata per quanto riguarda i centri clinici italiani coinvolti nel trial, si è aggiunto infatti il Centro NeMo dell’Ospedale Niguarda di Milano alle 6 strutture già impegnate nello svolgimento dello studio.
Parallelamente agli studi clinici nella Duchenne, Italfarmaco sta conducendo un trial clinico con givinostat anche nei pazienti Becker. Lo studio, tra i pochi in corso in questa popolazione di pazienti, mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di givinostat in pazienti Becker deambulanti di età superiore ai 18 anni. L’arruolamento per lo studio, in corso in Italia presso l’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, dovrebbe terminare a fine ottobre, c’è quindi ancora poco più di un mese di tempo per valutare un’eventuale partecipazione.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni su givinostat, potete consultare la Brochure dei Trial Clinici al seguente link