E’ nata la rete Associazioni Malattie Rare Piemonte e Valle d’Aosta
Lo scorso 24 giugno è nata ufficialmente, con la sottoscrizione di un regolamento comune, la Rete Associazioni di Malattie Rare Piemonte e Valle…
Dolomiti for Duchenne: dove la passione per la bici incontra la solidarietà
L’evento che sostiene la ricerca sulla distrofia muscolare e i servizi per le famiglie Dal 26 al 29 giugno 2025 a Villabassa-Niederdorf (BZ)…
Translarna: ok dell’AIFA alla prosecuzione del trattamento per i pazienti deambulanti per altri sei mesi
Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con…
Elevidys: segnalato un nuovo evento avverso
Apprendiamo con profondo dolore la notizia del secondo decesso avvenuto negli Stati Uniti in seguito al trattamento con la terapia genica…
Accessibilità in Vacanza: Guida per Famiglie
È arrivata l’estate anche quest’anno e, dunque, le nostre meritate vacanze. Talvolta, però, la villeggiatura non è l’occasione di ricaricare le…
Regenxbio: un aggiornamento sul trial AFFINITY DUCHENNE
REGENXBIO ha pubblicato un comunicato stampa nel quale annuncia nuovi dati positivi provenienti dalla parte di Fase 1/2 dello studio AFFINITY…
Exon skipping: alcuni aggiornamenti
Nelle ultime settimane sono stati diffusi alcuni aggiornamenti riguardo a diversi trial clinici basati sulla strategia terapeutica dell’exon…
Pubblicato il report del Meeting sulla gestione respiratoria nella DMD
È stato pubblicato nei giorni scorsi, sulla rivista scientifica Pediatric Pulmonology, il report dedicato al Meeting sulla gestione respiratoria…
Duvyzat (givinostat): un aggiornamento dalla Commissione Europea
Siamo felici di condividere con la nostra comunità un aggiornamento positivo rispetto a Duvyzat (givinostat). Oggi, 6 giugno, la Commissione Europea…
Mese: Giugno 2025
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Duvyzat (givinostat): un aggiornamento dalla Commissione Europea
Siamo felici di condividere con la nostra comunità un aggiornamento positivo rispetto a Duvyzat (givinostat). Oggi, 6 giugno, la Commissione Europea…
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