Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica SGT-003 sviluppata dall’azienda per il trattamento della Duchenne. INSPIRE DUCHENNE è uno studio multicentrico di Fase 1/2 in...
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SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2 MOMENTUM, in corso anche in Italia. Vesleteplirsen è una terapia sperimentale rivolta ai pazienti Duchenne che hanno una...
Webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella BMD”
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker". Sarà l'occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in...
EDG-5506: inizia il reclutamento del trial Grand Canyon per pazienti con distrofia muscolare di Becker
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Grand Canyon, che valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco EDG-5506 rispetto al placebo in pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Becker di età compresa tra i 18 e i...
Disponibile la registrazione del webinar “Givinostat: trial clinici e accesso precoce”
E' disponibile la registrazione del webinar che si è svolto giovedì 24 ottobre, rivolto alla comunità dei pazienti. Il webinar ha offerto alla comunità la possibilità di ricevere indicazioni sulla modalità di accesso a givinostat attraverso il programma di uso...
E’ disponibile la registrazione del webinar “Genitorialità delle donne portatrici di DMD/BMD”
Dopo l’incontro svoltosi a Roma lo scorso maggio, che ha riscosso molto interesse nella comunità di pazienti, Parent Project aps ha organizzato il webinar "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker", che si è svolto venerdì 18 ottobre...
Translarna: il CHMP di EMA (AGENZIA EUROPEA PER I MEDICINALI) conferma il parere negativo al rinnovo dell’autorizzazione condizionata
Condividiamo quanto appena comunicato da PTC Therapeutics nel comunicato stampa diffuso poche ore fa. L’azienda ha annunciato che, in seguito al riesame sul rinnovo dell'autorizzazione condizionata alla commercializzazione per Translarna™ (ataluren) come trattamento...
Webinar “Givinostat: trial clinici e accesso precoce”
Giovedì 24 ottobre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti, dal titolo Givinostat: trial clinici e accesso precoce. Sarà l'occasione per ricevere indicazioni sulla modalità di accesso a givinostat attraverso il programma di uso...
Givinostat: inizia il reclutamento del trial ULYSSES per pazienti non deambulanti
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico ULYSSES, che valuterà l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. I tempi effettivi...
Vamorolone: potenziale impatto positivo anche sul cuore
Santhera ha annunciato in un comunicato stampa del 1 ottobre scorso i risultati positivi dello studio LIONHEART con AGAMREE® (vamorolone), che evidenzia un potenziale impatto positivo sulla funzionalità cardiaca. Lo studio LIONHEART – un trial che ha coinvolto 30...
INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica SGT-003 sviluppata dall’azienda per il trattamento della Duchenne. INSPIRE DUCHENNE è uno studio multicentrico di Fase 1/2 in...
SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2 MOMENTUM, in corso anche in Italia. Vesleteplirsen è una terapia sperimentale rivolta ai pazienti Duchenne che hanno una...
Webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella BMD”
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker". Sarà l'occasione per ricevere informazioni sullo studio attualmente in...
EDG-5506: inizia il reclutamento del trial Grand Canyon per pazienti con distrofia muscolare di Becker
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Grand Canyon, che valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco EDG-5506 rispetto al placebo in pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Becker di età compresa tra i 18 e i...
Disponibile la registrazione del webinar “Givinostat: trial clinici e accesso precoce”
E' disponibile la registrazione del webinar che si è svolto giovedì 24 ottobre, rivolto alla comunità dei pazienti. Il webinar ha offerto alla comunità la possibilità di ricevere indicazioni sulla modalità di accesso a givinostat attraverso il programma di uso...
E’ disponibile la registrazione del webinar “Genitorialità delle donne portatrici di DMD/BMD”
Dopo l’incontro svoltosi a Roma lo scorso maggio, che ha riscosso molto interesse nella comunità di pazienti, Parent Project aps ha organizzato il webinar "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker", che si è svolto venerdì 18 ottobre...
Translarna: il CHMP di EMA (AGENZIA EUROPEA PER I MEDICINALI) conferma il parere negativo al rinnovo dell’autorizzazione condizionata
Condividiamo quanto appena comunicato da PTC Therapeutics nel comunicato stampa diffuso poche ore fa. L’azienda ha annunciato che, in seguito al riesame sul rinnovo dell'autorizzazione condizionata alla commercializzazione per Translarna™ (ataluren) come trattamento...
Webinar “Givinostat: trial clinici e accesso precoce”
Giovedì 24 ottobre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti, dal titolo Givinostat: trial clinici e accesso precoce. Sarà l'occasione per ricevere indicazioni sulla modalità di accesso a givinostat attraverso il programma di uso...
Givinostat: inizia il reclutamento del trial ULYSSES per pazienti non deambulanti
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico ULYSSES, che valuterà l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne. I tempi effettivi...
Vamorolone: potenziale impatto positivo anche sul cuore
Santhera ha annunciato in un comunicato stampa del 1 ottobre scorso i risultati positivi dello studio LIONHEART con AGAMREE® (vamorolone), che evidenzia un potenziale impatto positivo sulla funzionalità cardiaca. Lo studio LIONHEART – un trial che ha coinvolto 30...