Puoi consultare le altre notizie nella pagina NEWS
Ci sono notizie che non vorremmo mai leggere e quella a seguire, purtroppo, è tra queste. L’azienda farmaceutica Pfizer ha condiviso martedì sera la notizia del decesso di uno dei piccoli partecipanti allo studio di terapia genica di fase 2 con fordadistrogen...
Parent Project APS è lieta di annunciare l'evento "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne e Becker", che avrà luogo il 18 maggio 2024 presso l'Hotel Royal Santina a Roma, dalle ore 10.30 alle 13.00. L'incontro prende spunto dal progetto...
Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker. I dati, diffusi ieri nel comunicato stampa rilasciato da Edgewise Therapeutics, sono relativi a due anni di trattamento con EDG-5506 nei 12 pazienti BMD...
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per le mutazioni nonsenso, sta per giungere al termine. Dopo la comunicazione del Comitato per i Medicinali per...
E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai pazienti DMD deambulanti e non deambulanti di età superiore agli 8 anni. Di questo trial abbiamo parlato in un...
a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che garantirebbe accesso alla tecnica con costi totalmente a carico del SSN La Diagnosi Genetica Preimpianto (PGT), associata...
Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia: l’Agenzia Statunitense per i medicinali, FDA, ha concesso a givinostat l’approvazione per l’immissione in commercio...
Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con il livello di dosaggio 2 della sua terapia genica RGX-202. Affinity Duchenne è uno studio di fase 1/2 in corso negli...
Con grande piacere condividiamo la notizia diffusa ieri da italfarmaco sulla pubblicazione dei risultati positivi dello studio clinico di fase 3 EPIDYS con givinostat sull’importante rivista scientifica The Lancet Neurology. Come sappiamo il trial, condotto anche in...
Venerdì 8 marzo alle ore 17:30 si è tenuto un importante evento online rivolto alla comunità dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il webinar ha visto la partecipazione di oltre 80 persone interessate a due studi clinici di fase 3 in partenza...
Ci sono notizie che non vorremmo mai leggere e quella a seguire, purtroppo, è tra queste. L’azienda farmaceutica Pfizer ha condiviso martedì sera la notizia del decesso di uno dei piccoli partecipanti allo studio di terapia genica di fase 2 con fordadistrogen...
Parent Project APS è lieta di annunciare l'evento "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne e Becker", che avrà luogo il 18 maggio 2024 presso l'Hotel Royal Santina a Roma, dalle ore 10.30 alle 13.00. L'incontro prende spunto dal progetto...
Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker. I dati, diffusi ieri nel comunicato stampa rilasciato da Edgewise Therapeutics, sono relativi a due anni di trattamento con EDG-5506 nei 12 pazienti BMD...
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per le mutazioni nonsenso, sta per giungere al termine. Dopo la comunicazione del Comitato per i Medicinali per...
E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai pazienti DMD deambulanti e non deambulanti di età superiore agli 8 anni. Di questo trial abbiamo parlato in un...
a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che garantirebbe accesso alla tecnica con costi totalmente a carico del SSN La Diagnosi Genetica Preimpianto (PGT), associata...
Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia: l’Agenzia Statunitense per i medicinali, FDA, ha concesso a givinostat l’approvazione per l’immissione in commercio...
Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con il livello di dosaggio 2 della sua terapia genica RGX-202. Affinity Duchenne è uno studio di fase 1/2 in corso negli...
Con grande piacere condividiamo la notizia diffusa ieri da italfarmaco sulla pubblicazione dei risultati positivi dello studio clinico di fase 3 EPIDYS con givinostat sull’importante rivista scientifica The Lancet Neurology. Come sappiamo il trial, condotto anche in...
Venerdì 8 marzo alle ore 17:30 si è tenuto un importante evento online rivolto alla comunità dei pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il webinar ha visto la partecipazione di oltre 80 persone interessate a due studi clinici di fase 3 in partenza...
