Generale

La Consulta Malattie Neuromuscolari della Regione Lazio: una rete per i pazienti

Un tavolo che riunisce 13 organizzazioni legate a malattie neuromuscolari e malattie affini per necessità assistenziali presenti sul territorio.…


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PUBBLICATI SU JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION I RISULTATI DI UNA RICERCA SULL’EFFETTO DEL TRATTAMENTO CON LA MOLECOLA EDG-5506 SUGLI ANIMALI MODELLO PER LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE E BECKER

Edgewise Therapeutics ha annunciato lo scorso 31 marzo la pubblicazione, sulla rivista internazionale Journal of Clinical Investigation,…


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Aggiornamenti da Solid Biosciences

In una lettera alla comunità condivisa lo scorso 23 marzo l’azienda statunitense Solid Biosciences ha fornito un aggiornamento sulle attività…


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Torna la Gravel dei Vulcani

La GRAVEL DEI VULCANI, manifestazione ciclistica organizzata dal gruppo Maistrachi per Davide, è giunta alla terza edizione, che si svolgerà…


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Dyne Therapeutics riceve le designazioni di Farmaco Orfano e di Malattia Pediatrica Rara per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha…


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Al via il progetto “La fisioterapia a 360 gradi”

Assistenza in presenza e in teleconsulenza per I pazienti con DMD e BMD in Piemonte Ha preso il via il progetto "La fisioterapia a 360 gradi:…


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Progetto teleriabilitazione: il calendario di aprile

Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a…


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PepGen presenta i dati relativi alla sua molecola di skipping dell’esone 51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e annuncia l’avvio di due nuovi studi clinici

Sulla base dei risultati preclinici incoraggianti osservati in modelli animali e dei risultati ottenuti dal primo studio clinico di fase 1 condotto…


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Webinar 29 marzo: studi clinici di skipping dell’esone 51

Mercoledi 29 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a tre studi clinici di skipping…


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