In una lettera alla comunità condivisa lo scorso 23 marzo l’azienda statunitense Solid Biosciences ha fornito un aggiornamento sulle attività condotte nel 2022 e quelle in programma per il nuovo anno anche relativamente ai due programmi di terapia genica con la microdistrofina SGT-001 e SGT-003 sviluppate dall’azienda stessa.

Per quanto riguarda SGT-001, l’azienda ha diffuso in occasione di due convegni, quello organizzato dalla Muscular Dystrophy Association e quello della World Muscle Society, i risultati relativi alla sicurezza, l’efficacia e l’espressione della microdistrofina nelle biopsie muscolari dei pazienti inclusi nello studio clinico di fase I/II IGNITE DMD. I dati dopo un anno dalla somministrazione indicano che i pazienti trattati mostrano in media un miglioramento nella velocità del cammino spontaneo, misurata mediante il dispositivo indossabile ActiMyo. Lo studio è concluso e ulteriori aggiornamenti saranno forniti dopo che tutti i partecipanti al trial avranno terminato i cinque anni di osservazione post-somministrazione previsti dal protocollo dello studio. 

Rispetto alla terapia genica con la microdistrofina di nuova generazione, SGT-003, Solid prevede di presentare alla FDA la richiesta di nuovo farmaco sperimentale (Investigational New Drug application – IND) necessaria per consentire l’avvio del primo studio clinico con SGT-003 nei pazienti, nella seconda metà del 2023 e di avviare lo studio, se la richiesta sarà accettata, intorno alla fine di quest’anno.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

La lettera alla comunità è disponibile a questo link

Per maggiori informazioni su SGT-001 potete consultare la brochure sui trial clinici 2023