5 Giu 2018
Il CHMP adotta un parere positivo per espandere l’indicazione di TranslarnaTM (ataluren) includendo pazienti a partire dai due anni di età
Sarà estesa anche ai bambini tra i 2 e i 5 anni la possibilità di assumere Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento…
4 Giu 2018
Come preannunciato, Sarepta riceve un parere negativo per EXONDYS® (eteplirsen) per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa
È negativo il parere finale del CHMP dell‘EMA per la richiesta di Sarepta di autorizzare l’impiego di EXONDYS 51 nei pazienti Duchenne trattabili in…
8 Mag 2018
Intervista al Prof. Roberto Rizzi sul progetto di ricerca “Il ruolo dell’inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi mdx”.
Pubblichiamo l’intervista realizzata durante la XVI Conferenza Internazionale di Parent Project onlus con il Prof Roberto Rizzi, dell’Istituto di…
7 Mag 2018
Una Masterclass interattiva per caregiver e pazienti sulla distrofia di Duchenne e Becker
Il meeting di Parent Project onlus ha riunito a Madrid associazioni di pazienti da 16 paesi Parent Project onlus, l'associazione italiana di…
4 Mag 2018
Lettera alla comunità Duchenne
In una lettera inviata questa notte alla Comunità Duchenne europea, il presidente di Sarepta Therapeutics ci informa dell’esito negativo della…
4 Mag 2018
Daiichi Sankyo annuncia i risultati dello studio clinico di fase 1/2
C’è un nuovo membro nella famiglia degli oligonucleotidi antisenso, si tratta di DS-5141 la molecola per lo skipping dell’esone 45 sviluppata dalla…
2 Mag 2018
Capricor annuncia l’inizio dello studio clinico HOPE-2 con CAP-1002 per la distrofia muscolare di Duchenne
Partito il nuovo studio clinico di fase 2 con CAP-1002, la terapia sperimentale sviluppata da Capricor. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e…
27 Apr 2018
AGGIORNAMENTO TRIMESTRALE DI CATABASIS SU EDASALONEXENT E SUGLI STUDI CLINICI
Ancora risultati incoraggianti dal trial di fase 2 con edasalonexent, MoveDMD. Catabasis, la Company statunitense che segue lo sviluppo clinico di…
26 Apr 2018
News da Summit Therapeutics
Due nuove notizie da Summit Therapeutics, la Company inglese impegnata nel trial clinico di fase 2 PhaseOUT DMD con il modulatore dell’utrofina…
Area Scienza PP
4 Giu 2018
Come preannunciato, Sarepta riceve un parere negativo per EXONDYS® (eteplirsen) per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa
È negativo il parere finale del CHMP dell‘EMA per la richiesta di Sarepta di autorizzare l’impiego di EXONDYS 51 nei pazienti Duchenne trattabili in…
8 Mag 2018
Intervista al Prof. Roberto Rizzi sul progetto di ricerca “Il ruolo dell’inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi mdx”.
Pubblichiamo l’intervista realizzata durante la XVI Conferenza Internazionale di Parent Project onlus con il Prof Roberto Rizzi, dell’Istituto di…
7 Mag 2018
Una Masterclass interattiva per caregiver e pazienti sulla distrofia di Duchenne e Becker
Il meeting di Parent Project onlus ha riunito a Madrid associazioni di pazienti da 16 paesi Parent Project onlus, l'associazione italiana di…
4 Mag 2018
Lettera alla comunità Duchenne
In una lettera inviata questa notte alla Comunità Duchenne europea, il presidente di Sarepta Therapeutics ci informa dell’esito negativo della…
4 Mag 2018
Daiichi Sankyo annuncia i risultati dello studio clinico di fase 1/2
C’è un nuovo membro nella famiglia degli oligonucleotidi antisenso, si tratta di DS-5141 la molecola per lo skipping dell’esone 45 sviluppata dalla…
2 Mag 2018
Capricor annuncia l’inizio dello studio clinico HOPE-2 con CAP-1002 per la distrofia muscolare di Duchenne
Partito il nuovo studio clinico di fase 2 con CAP-1002, la terapia sperimentale sviluppata da Capricor. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e…
27 Apr 2018
AGGIORNAMENTO TRIMESTRALE DI CATABASIS SU EDASALONEXENT E SUGLI STUDI CLINICI
Ancora risultati incoraggianti dal trial di fase 2 con edasalonexent, MoveDMD. Catabasis, la Company statunitense che segue lo sviluppo clinico di…
26 Apr 2018
News da Summit Therapeutics
Due nuove notizie da Summit Therapeutics, la Company inglese impegnata nel trial clinico di fase 2 PhaseOUT DMD con il modulatore dell’utrofina…
23 Apr 2018
Capricor annuncia i risultati di un nuovo studio pre-clinico con somministrazioni ripetute di CAP-1002 nel modello di distrofia muscolare di Duchenne che portano a un miglioramento della capacità di esercizio fisico
Nuovi risultati pre-clinici per CAP-1002, la terapia sperimentale di Capricor Therapeutics. La company ha evidenziato un miglioramento nella…
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