24 Gen 2019
Accesso precoce ai farmaci: nuove modalità per la Legge 326
A partire dal 11 gennaio 2019 sono cambiate le modalità per le richieste di accesso al Fondo Nazionale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA)…
21 Gen 2019
Sarepta Therapeutics completa la sottomissione della richiesta NDA per l’approvazione accelerata di golodirsen in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53
Come preannunciato a marzo 2018, l’azienda statunitense ha completato la sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Dug Application –…
17 Gen 2019
Nuovi progressi nell'editing genomico CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne
La tecnica di editing genomico nota come CRISPR è un approccio rivoluzionario per il trattamento delle malattie genetiche. Tuttavia, questa…
11 Dic 2018
Exon skipping con WVE-210201: positivi i primi risultati dello studio clinico di fase 1
Con un comunicato stampa, diffuso il 6 dicembre, l’azienda statunitense Wave Life Sciences ha reso noti i primi risultati del suo studio clinico di…
11 Dic 2018
TAS-205, un inibitore della prostaglandina D2, potrebbe essere un nuovo candidato terapeutico per la DMD
L’azienda giapponese Taiho Pharmaceuticals ha sviluppato una nuova molecola sperimentale, denominata TAS-205, che agisce come inibitore…
11 Dic 2018
Dieci cose da sapere sulla diagnosi preimpianto
Si è svolto a Roma il Convegno dal titolo “Fertilità: diagnosi preimpianto per scoprire più di 10 mila malattie genetiche” durante il quale è…
6 Dic 2018
Santhera: annunciato il diritto di licenza esclusiva per il farmaco vamorolone e forniti aggiornamenti riguardo alla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per idebenone
L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals acquisisce il diritto di licenza esclusiva per vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva dei…
4 Dic 2018
AGGIORNAMENTO SUGLI STUDI CLINICI CON VAMOROLONE
Forniamo a seguire gli ultimi aggiornamenti sugli studi clinici con vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata da…
4 Dic 2018
Screening neonatale: approvato emendamento Volpi per l'estensione a patologie diverse da quelle metaboliche
Lo scorso 22 novembre 16 associazioni e federazioni, tra cui Parent Project, hanno rivolto un appello al Governo e al Parlamento in appoggio…
Area Scienza PP
21 Gen 2019
Sarepta Therapeutics completa la sottomissione della richiesta NDA per l’approvazione accelerata di golodirsen in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53
Come preannunciato a marzo 2018, l’azienda statunitense ha completato la sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Dug Application –…
17 Gen 2019
Nuovi progressi nell'editing genomico CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne
La tecnica di editing genomico nota come CRISPR è un approccio rivoluzionario per il trattamento delle malattie genetiche. Tuttavia, questa…
11 Dic 2018
Exon skipping con WVE-210201: positivi i primi risultati dello studio clinico di fase 1
Con un comunicato stampa, diffuso il 6 dicembre, l’azienda statunitense Wave Life Sciences ha reso noti i primi risultati del suo studio clinico di…
11 Dic 2018
TAS-205, un inibitore della prostaglandina D2, potrebbe essere un nuovo candidato terapeutico per la DMD
L’azienda giapponese Taiho Pharmaceuticals ha sviluppato una nuova molecola sperimentale, denominata TAS-205, che agisce come inibitore…
11 Dic 2018
Dieci cose da sapere sulla diagnosi preimpianto
Si è svolto a Roma il Convegno dal titolo “Fertilità: diagnosi preimpianto per scoprire più di 10 mila malattie genetiche” durante il quale è…
6 Dic 2018
Santhera: annunciato il diritto di licenza esclusiva per il farmaco vamorolone e forniti aggiornamenti riguardo alla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per idebenone
L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals acquisisce il diritto di licenza esclusiva per vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva dei…
4 Dic 2018
AGGIORNAMENTO SUGLI STUDI CLINICI CON VAMOROLONE
Forniamo a seguire gli ultimi aggiornamenti sugli studi clinici con vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata da…
4 Dic 2018
Screening neonatale: approvato emendamento Volpi per l'estensione a patologie diverse da quelle metaboliche
Lo scorso 22 novembre 16 associazioni e federazioni, tra cui Parent Project, hanno rivolto un appello al Governo e al Parlamento in appoggio…
28 Nov 2018
Catabasis Pharmaceuticals: aggiornamenti sui trial e nuova collaborazione per esplorare i potenziali benefici di edasalonexent sulla funzionalità cardiaca
In seguito ai risultati promettenti del trial clinico di fase 2 (MoveDMD), e in concomitanza con l’avvio dello studio di fase 3 (PolarisDMD),…
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