1 Mar 2019

Ultimi aggiornamenti da Capricor Therapeutics

L’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato a inizio febbraio la comunità Duchenne sullo studio clinico HOPE-2 di fase 2 con CAP-1002.…

27 Feb 2019

Lo studio SYROS di Santhera mostra l’efficacia a lungo termine di idebenone nel rallentare la perdita della funzionalità respiratoria in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L’azienda farmaceutica Santhera ha annunciato i risultati dello studio SYROS con idebenone, dimostrando che gli stessi effetti di rallentamento del…

27 Feb 2019

Sarepta Therapeutics annuncia l’accettazione della richiesta di approvazione per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) di golodirsen (SRP-4053) in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53

L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha ottenuto l’accettazione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere…

26 Feb 2019

Riprogrammazione Metabolica: Una Nuova Strategia Terapeutica Per La Distrofia Muscolare Di Duchenne

Il progetto di ricerca ha lo scopo di valutare il potenziale terapeutico di una nuova strategia farmacologica che combina due molecole, un inibitore…

GeneraleArea Scienza PP

22 Feb 2019

Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

Condividiamo con piacere l'articolo "Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici" della giornalista e divulgatrice scientifica Anna Meldolesi,…

22 Feb 2019

Reclutamento Studio Clinico ESSENCE Per Il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento (da poco riaperto in…

21 Feb 2019

"Il salto di dimensione della medicina rigenerativa": intervista al Prof. Giulio Cossu

Segnaliamo l'intervista al Prof. Giulio Cossu (Università di Manchester), condotta da Silvia Bencivelli e pubblicata recentemente su Il Bo Live,…

4 Feb 2019

PTC Therapeutics lancia PRIORITY

Un programma per sostenere e premiare iniziative di ricerca innovativa sulle malattie genetiche rare PTC Therapeutics ha lanciato oggi un…

30 Gen 2019

Lo studio di fase 2/3 con Suvodirsen (WVE-210201) è stato selezionato per il programma pilota della FDA sui Disegni di trial Complessi e Innovativi (CID)

È tra i primi protocolli scelti per il programma pilota della Food and Drug Administration. Programma statunitense annunciato ad agosto 2018 con…

Area Scienza PP

27 Feb 2019

Lo studio SYROS di Santhera mostra l’efficacia a lungo termine di idebenone nel rallentare la perdita della funzionalità respiratoria in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L’azienda farmaceutica Santhera ha annunciato i risultati dello studio SYROS con idebenone, dimostrando che gli stessi effetti di rallentamento del…

27 Feb 2019

Sarepta Therapeutics annuncia l’accettazione della richiesta di approvazione per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) di golodirsen (SRP-4053) in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53

L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha ottenuto l’accettazione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere…

26 Feb 2019

Riprogrammazione Metabolica: Una Nuova Strategia Terapeutica Per La Distrofia Muscolare Di Duchenne

Il progetto di ricerca ha lo scopo di valutare il potenziale terapeutico di una nuova strategia farmacologica che combina due molecole, un inibitore…

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22 Feb 2019

Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

Condividiamo con piacere l'articolo "Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici" della giornalista e divulgatrice scientifica Anna Meldolesi,…

22 Feb 2019

Reclutamento Studio Clinico ESSENCE Per Il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento (da poco riaperto in…

21 Feb 2019

"Il salto di dimensione della medicina rigenerativa": intervista al Prof. Giulio Cossu

Segnaliamo l'intervista al Prof. Giulio Cossu (Università di Manchester), condotta da Silvia Bencivelli e pubblicata recentemente su Il Bo Live,…

4 Feb 2019

PTC Therapeutics lancia PRIORITY

Un programma per sostenere e premiare iniziative di ricerca innovativa sulle malattie genetiche rare PTC Therapeutics ha lanciato oggi un…

30 Gen 2019

Lo studio di fase 2/3 con Suvodirsen (WVE-210201) è stato selezionato per il programma pilota della FDA sui Disegni di trial Complessi e Innovativi (CID)

È tra i primi protocolli scelti per il programma pilota della Food and Drug Administration. Programma statunitense annunciato ad agosto 2018 con…

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24 Gen 2019

Accesso precoce ai farmaci: nuove modalità per la Legge 326

A partire dal 11 gennaio 2019 sono cambiate le modalità per le richieste di accesso al Fondo Nazionale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA)…

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