Con un comunicato stampa, diffuso il 6 dicembre, l’azienda statunitense Wave Life Sciences ha reso noti i primi risultati del suo studio clinico di fase 1 con WVE-210201 – l’oligo antisenso stereopuro sviluppato per lo skipping dell’esone 51 – in corso anche in Italia. I dati evidenziano un profilo di sicurezza e tollerabilità positivo e supportano la pianificazione di un nuovo studio di fase 2/3 da avviare nel 2019. Wave Life Sciences presenterà questi dati, e speriamo anche altri aggiornamenti, alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus che si terrà a Roma il 16 e 17 febbraio 2019.
 
Il trial, iniziato a novembre 2017 (https://www.parentproject.it/wave-life-sciences-inizia-la-sperimentazione-clinica-per-il-principale-programma-nella-distrofia-muscolare-di-duchenne-dmd/), è controllato con il placebo e ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità relative a una singola somministrazione sistemica della molecola sperimentale a cinque livelli di dosaggio. Lo studio è condotto su 40 pazienti DMD con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51,  deambulanti e non,  tra i 5 e 18 anni. I risultati riportati si riferiscono alla valutazione dei primi quattro livelli ed evidenziano un profilo positivo di sicurezza e tollerabilità.
 
Questi dati consentono all’azienda di iniziare la progettazione di un trial clinico di fase 2/3 globale da avviare nel 2019. Parallelamente, il comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza della sperimentazione clinica di fase 1 ha approvato il proseguimento del trial con una dose più elevata di WVE-210201 che sarà studiata in una quinto gruppo di pazienti. Maggiori dettagli sul nuovo studio, che valuterà l’efficacia clinica di WVE-210201, e i risultati finali del trial in corso dovrebbero essere presentati durante i prossimi meeting. Speriamo di poter avere qualche anticipazione durante la Conferenza Internazionale di Parent Project che si terrà il 16 e 17 febbraio 2019 a Roma.
 
Occorrerà invece aspettare la seconda metà del 2019 per conoscere i primi dati inerenti lo studio di estensione in aperto, iniziato ad agosto di quest’anno, a cui hanno accesso  i pazienti che hanno terminato il trial di fase 1. Questo studio prevede la somministrazione di WVE-210201 in tutti i partecipanti e l’esecuzione di biopsie muscolari che saranno analizzate per raccogliere informazioni sui livelli di espressione della distrofina.
 
In una lettera per la comunità infine, il presidente e vice presidente di Wave, rispettivamente Paul Bolno e Wendy Erler, ringraziano i pazienti e le famiglie che stanno partecipando al trial per il loro prezioso contributo.
 
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus
 
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale al seguente link: https://ir.wavelifesciences.com/news-releases/news-release-details/wave-life-sciences-announces-positive-phase-1-results-wve-210201
 
Potete leggere la lettera alla comunità qui:
lettera per la comunità
 
Per ulteriori informazioni su WVE-210201 potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project onlus.