Forniamo a seguire gli ultimi aggiornamenti sugli studi clinici con vamorolone, la potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata da ReveraGen che punta a eliminare gli effetti collaterali legati all’assunzione di questo farmaco mantenendone o migliorandone l’efficacia. Le novità riportate si basano sugli aggiornamenti forniti a novembre durante la Conferenza annuale di Action Duchenne, ma anche da quanto emerso in una recente pubblicazione scientifica e nel corso di un webinar organizzato dalla World Duchenne Organization (WDO) focalizzato su questa strategia.
Lo sviluppo clinico di vamorolone ha recentemente compiuto nuovi passi in avanti con l’avvio, ad agosto di quest’anno, dello studio clinico di fase 2b, il trial VISION DMD. Questo trial, finalizzato a valutare la sicurezza ed efficacia del trattamento e attualmente in fase di reclutamento, si basa sui risultati promettenti raccolti nel precedente trial, lo studio VBP15-002 di fase 2a, diffusi a giugno dall’azienda (http://www.parentproject.it/i-risultati-iniziali-su-vamorolone-mostrano-miglioramenti-nella-forza-e-resistenza-nei-bambini-con-distrofia-muscolare-di-duchenne/) e pubblicati sulla rivista internazionale Pharmacological Research. Si è trattato di uno studio in aperto che ha valutato 4 livelli di dosaggio di vamorolone (0.25, 0.75, 2 e 6 mg/kg/giorno) in 48 bambini DMD tra i 4 e i <7 anni di età che non avevano mai assunto steroidi. Il trial prevedeva un periodo iniziale di trattamento pari a due settimane seguito da un’estensione di 6 mesi agli stessi livelli di dosaggio. I risultati, comprendenti sicurezza clinica, farmacocinetica e biomarcatori farmacodinamici, hanno evidenziato miglioramenti correlati alla dose in più test funzionali che valutano la forza e la resistenza. L’efficacia clinica è stata dimostrata ai dosaggi di vamorolone di 2 mg/kg/giorno e 6 mg/kg/giorno rispetto ai dati inerenti i pazienti non trattati dello studio di storia naturale sulla Duchenne del CINRG e di entità simile a quella vista nei pazienti trattati con il prednisone. Vamorolone era sicuro e ben tollerato con la dose più alta testata (6 mg/kg/giorno) e la farmacocinetica era simile al prednisolone.
Durante il meeting di Action Duchenne la Dott.ssa Michela Guglieri dall’Università di Newcastle e tra i responsabili principali della sperimentazione di fase 2b, ha presentato il disegno di questo nuovo studio che avrà una durata complessiva di 48 settimane e coinvolgerà approssimativamente 120 pazienti tra i 4 e i <7 anni che non hanno mai assunto steroidi in circa 30 centri clinici tra Stati Uniti, Canada, Israele, Regno Unito, Svezia, Australia, Olanda, Belgio e Repubblica Ceca. A differenza del precedente, questo studio sarà in doppio cieco e controllato con il placebo, i partecipanti saranno assegnati a uno dei quattro gruppi di trattamento previsti ovvero, dose bassa di vamorolone (2 mg/Kg/giorno), dose alta di vamorolone (6 mg/Kg/giorno), prednisone (0.75 mg/Kg/giorno) o placebo in rapporto 1:1:1:1 ricevendo il trattamento assegnato per le prime 24 settimane dello studio (sei mesi circa). Nelle 24 settimane successive, invece, tutti i partecipanti passeranno all’assunzione di vamorolone (dose alta o bassa). La Guglieri ha precisato che l’arruolamento di tutti i pazienti nello studio dovrebbe terminare entro la fine del 2019.
Come riportato dalla Guglieri durante il webinar, se i risultati di questo studio saranno soddisfacenti, si prevede l’avvio entro la fine del 2019 di due nuovi trial, uno nella popolazione dei più piccoli (2-4 anni) e l’altro in quella dei ragazzi più grandi (7-18 anni). L’obiettivo di questi studi è raccogliere dati che permettano di ampliare la popolazione dei pazienti DMD per i quali, un eventuale accesso al trattamento con vamorolone, potrebbe essere indicato.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Per rivedere la registrazione del webinar potete cliccare al seguente link
Per ulteriori informazioni su vamorolone potete consultare la Brochure sui trial clinici di Parent Project onlus