Summit continua ad aspettarsi i dati delle 24 settimane nel primo trimestre del 2018, che potrebbero fornire una potenziale prova del meccanismo per ezutromide
Oxford, UK, 20 November 2017 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne (‘DMD’) e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia il completamento delle 24 settimane iniziali di somministrazione di ezutromid nei pazienti con DMD nello studio clinico di fase 2 della company chiamato PhaseOut DMD. Con il raggiungimento di questo traguardo, Summit continua a prevedere di riportare i risultati di questo periodo di somministrazione iniziale di 24 settimane nel primo trimestre del 2018.
Si prevede che i risultati delle 24 settimane includano i dati dalle biopsie muscolari, MRI e i test funzionali così come i dati sulla sicurezza.
“Con il completamento del periodo di somministrazione di 24 settimane, rimaniamo sulla tabella di marcia nell’eseguire la biopsia programmata, la MRI e le analisi funzionali e riportare i risultati del periodo di somministrazione iniziale durante il primo trimestre del 2018,” ha commentato il dr. David Roblin, Chief Operating Officer e Medical Officer di Summit. “Nella lettura dei dati provvisori miriamo a mostrare, attraverso la valutazione delle biopsie muscolari, un cambiamento positivo in seguito al trattamento con ezutromid nella struttura e salute muscolare. Questo potrebbe potenzialmente fornire la prima prova di dimostrazione del meccanismo per i modulatori dell’utrofina nei pazienti e dare una speranza a coloro che vivono con la DMD.”
PhaseOut DMD è uno studio clinico di fase 2 in aperto di 48 settimane cha ha arruolato 40 pazienti in centri del Regno Unito e degli Stati Uniti. Lo studio ha lo scopo di fornire una prova del meccanismo di azione di ezutromid e sta valutando una serie di endpoint relativi alla struttura e salute muscolare e alla sua funzione. Nell’ambito della sperimentazione, ogni paziente viene sottoposto a due biopsie muscolari; una biopsia di riferimento al momento dell’arruolamento e una seconda dopo 24 o 48 settimane di somministrazione. Nel terzo trimestre del 2018 sono attesi i dati iniziali dell’intero periodo di studio di 48 settimane. Dopo le 48 settimane di trattamento, i pazienti hanno la possibilità di proseguire in una fase di estensione. La fase di estensione sarà utilizzata per raccogliere i dati sulla sicurezza e sull’efficacia a lungo termine e si prevede che durerà o fino a quando ezutromid riceverà l’approvazione all’immissione in commercio nel paese in questione o finché il suo sviluppo sarà interrotto.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus