È tra i primi protocolli scelti per il programma pilota della Food and Drug Administration. Programma statunitense annunciato ad agosto 2018 con l’obiettivo di modernizzare la progettazione delle sperimentazioni cliniche e accelerare lo sviluppo dei farmaci.
Wave Life Sciences, azienda biotech statunitense focalizzata sullo sviluppo di terapie per pazienti con malattie genetiche gravi, ha annunciato lo scorso 3 gennaio che il trial di fase 2/3 pianificato per valutare l’efficacia e la sicurezza di suvodirsen (precedentemente noto come WVE-210201) nei pazienti Duchenne, è stato selezionato dalla Food and drug Administration (FDA) per il suo programma pilota sui disegni di trial complessi e innovativi (CID).
Suvodirsen (WVE-210201) è un oligonucleotide stereopuro attualmente in fase di studio in un trial di fase 1 condotto a livello mondiale (anche in Italia), di tipo multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo con l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale in pazienti Duchenne con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51. I primi risultati ottenuti e riportati da Wave Life Sciences a fine 2018 hanno supportato la pianificazione della fase 2/3 del trial clinico che sarà avviato nel 2019.
È il protocollo di questo nuovo studio clinico ad essere stato selezionato dalla FDA per il suo programma pilota sui disegni di trial complessi e innovativi (CID), grazie alle sue caratteristiche innovative. L’agenzia regolatoria statunitense ha considerato due criteri chiave nella valutazione delle richieste per il programma pilota: le caratteristiche innovative del disegno del trial e le esigenze terapeutiche (ossia terapie sviluppate per patologie per cui le opzioni di trattamento sono limitate o assenti). Tra gli elementi innovativi proposti da Wave c’è un programma per sfruttare i dati della storia naturale della DMD come controllo. Ciò permetterebbe di diminuire il numero di pazienti necessari per poter ottenere dei risultati di efficacia clinicamente conclusivi, minimizzando il numero di pazienti richiesti per il braccio placebo e potenzialmente accelerando il completamento dello studio. Come partecipante al programma pilota, l’azienda avrà inoltre l’opportunità di incontrare lo staff del FDA per discutere gli elementi progettuali del disegno del trial.
“Nel progettare i nostri studi clinici stiamo costantemente cercando di massimizzare la probabilità di un risultato definitivo, incorporare il riscontro dei pazienti e delle loro famiglie, e ridurre l’onere a coloro che stanno già coraggiosamente affrontando le sfide associate a malattie genetiche gravi. Il riconoscimento del nostro progetto da parte del FDA riflette il modo ponderato e collaborativo con cui ci avviciniamo allo sviluppo clinico “, ha dichiarato Michael Panzara, Chief Medical Officer di Wave Life Sciences. “Attendiamo con impazienza ulteriori confronti con l’FDA nei prossimi mesi, e condivideremo gli insegnamenti del nostro progetto pilota con la comunità che lavora per lo sviluppo di farmaci per le malattia rare al fine di incrementare l’efficienza e la produttività nei futuri studi clinici”.
Il programma pilota CID del FDA è un’iniziativa del 21st Century Cures Act che ha l’obiettivo di modernizzare la progettazione delle sperimentazioni cliniche, accelerare lo sviluppo dei farmaci e informare più facilmente i decisori dei processi regolatori.
Aggiornamenti sui trial:
Il trial clinico di fase 1 con suvodirsen è approdato alla fase di estensione in aperto, nella quale i pazienti hanno avuto la possibilità di entrare al termine della fase 1. Wave Life Sciences prevede di fornire un’analisi provvisoria sull’espressione di distrofina dalle biopsie muscolari dei pazienti che hanno ricevuto suvodirsen nella seconda metà del 2019.
Il trial di fase 2/3 con suvodirsen sarà avviato nel 2019 a livello mondiale in pazienti Duchenne trattabili con skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio controllato con placebo che ha come obiettivo la valutazione dell’efficacia clinica del farmaco sperimentale e dell’espressione di distrofina. Wave intende utilizzare i risultati per richiedere un’approvazione accelerata a livello globale.
Ulteriori aggiornamenti su questi studi saranno presentati alla Conferenza Internazionale di Parent Project che si terrà il 16 e 17 febbraio 2019 a Roma.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Wave Life Science al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico di fase 1 di suvodirsen (WVE-210201), potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.
Per ulteriori informazioni sul programma pilota della FDA potete andare sul seguente link.