17 Apr 2019
Sviluppo di nuove versioni di microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne
Diversi costrutti di microdistrofina sono attualmente oggetto di studi clinici per la Duchenne. Ricercatori dell'Università di Washington stanno ora…
17 Apr 2019
Editing genomico per la Duchenne
Eric Olson e Charles Gersbach, rispettivamente dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas e della Duke University di Durham negli Stati Uniti,…
11 Apr 2019
Sarepta annuncia i risultati positivi di casimersen nello studio di fase 3 ESSENCE
Sulla base dei risultati promettenti sui livelli di produzione di distrofina in pazienti trattati con casimersen, l’azienda statunitense Sarepta…
29 Mar 2019
Nuova sottomissione all’EMA per idebenone
È prevista, per il secondo trimestre di quest’anno, la sottomissione all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), della richiesta per l’autorizzazione…
11 Mar 2019
Catabasis presenta i dati a supporto di edasalonexent come potenziale trattamento di base per la distrofia muscolare di Duchenne
L’azienda farmaceutica ha diffuso gli ultimi risultati riguardanti lo studio di fase 2 MoveDMD con edasalonexent, questi mostrano che il trattamento…
11 Mar 2019
Solid Biosciences annuncia i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001
L’azienda farmaceutica ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta…
8 Mar 2019
Aggiornamenti sullo studio clinico con l’inibitore della miostatina RG2606
Durante la XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project onlus, svoltasi a Roma lo scorso 16 e 17 Febbraio, l’azienda farmaceutica…
7 Mar 2019
Terapia genica per la Duchenne. Gli ultimi aggiornamenti dalla Conferenza Internazionale Parent Project
Sono tre gli studi clinici di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne avviati, quasi simultaneamente, tra la fine del 2017 e l’inizio…
4 Mar 2019
XVII Conferenza Internazionale Parent Project: ecco i vincitori della Sessione Poster!
Visto il successo della scorsa edizione, anche quest'anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus si è svolta la Sessione Poster…
Area Scienza PP
17 Apr 2019
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11 Apr 2019
Sarepta annuncia i risultati positivi di casimersen nello studio di fase 3 ESSENCE
Sulla base dei risultati promettenti sui livelli di produzione di distrofina in pazienti trattati con casimersen, l’azienda statunitense Sarepta…
29 Mar 2019
Nuova sottomissione all’EMA per idebenone
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11 Mar 2019
Catabasis presenta i dati a supporto di edasalonexent come potenziale trattamento di base per la distrofia muscolare di Duchenne
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11 Mar 2019
Solid Biosciences annuncia i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001
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8 Mar 2019
Aggiornamenti sullo studio clinico con l’inibitore della miostatina RG2606
Durante la XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project onlus, svoltasi a Roma lo scorso 16 e 17 Febbraio, l’azienda farmaceutica…
7 Mar 2019
Terapia genica per la Duchenne. Gli ultimi aggiornamenti dalla Conferenza Internazionale Parent Project
Sono tre gli studi clinici di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne avviati, quasi simultaneamente, tra la fine del 2017 e l’inizio…
4 Mar 2019
XVII Conferenza Internazionale Parent Project: ecco i vincitori della Sessione Poster!
Visto il successo della scorsa edizione, anche quest'anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus si è svolta la Sessione Poster…
1 Mar 2019
Ultimi aggiornamenti da Capricor Therapeutics
L’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato a inizio febbraio la comunità Duchenne sullo studio clinico HOPE-2 di fase 2 con CAP-1002.…
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