È prevista, per il secondo trimestre di quest’anno, la sottomissione all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), della richiesta per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata (Conditional Marketing Authorization, CMA) per Puldysa®. Questo è il nuovo nome commerciale di idebenone per l’indicazione nella Duchenne sviluppato dall’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals e precedentemente noto alla comunità come Raxone.
La notizia è stata diffusa ieri con un comunicato stampa, che descrive i progressi compiuti dall’azienda svizzera nel raccogliere nuove evidenze a supporto dell’efficacia di idebenone sul rallentamento del declino della funzionalità respiratoria nei pazienti Duchenne, che saranno incluse in questa nuova richiesta.
Per Santhera, infatti, si tratta del secondo tentativo di ottenere un’autorizzazione per l’impiego di idebenone nei pazienti DMD non in trattamento con gli steroidi e in fase di declino respiratorio. La precedente, presentata come richiesta di ampliamento dell’indicazione di Raxone già autorizzato per la neuropatia ottica di Leber (LHON), non fu allora accolta favorevolmente dagli esperti dell’EMA i quali, pur riconoscendo i risultati positivi dello studio DELOS di fase 3, invitarono l’azienda a presentare dati aggiuntivi per collegare ulteriormente gli effetti del trattamento osservati sulla funzionalità respiratoria con i benefici per il paziente (link).
A distanza di poco più di un anno dal diniego, e grazie anche al confronto continuo con gli esperti regolatori e clinici, Santhera ha ora a disposizione importanti dati aggiuntivi che includono l’effetto positivo a lungo termine di idebenone sul declino della funzionalità respiratoria da includere nel nuovo fascicolo di richiesta. Si tratta dei risultati emersi nello studio SYROS che ha confrontato i parametri respiratori dei pazienti che hanno assunto idebenone nell’ambito del trial DELOS – e proseguito il trattamento per un periodo fino a sei anni – con quelli di pazienti non trattati, inclusi in uno studio di storia naturale condotto dal CINRG.  I risultati di SYROS sono stati presentati da Santhera la XVII Conferenza Internazionale di Parent Project onlus.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus
Potete rivedere la diretta streaming della Conferenza Internazionale di Parent Project dove sono stati presentati i risultati relativi agli studi con idebenone andando su questo link, a partire dal tempo 1:58:00
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con idebenone potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.