Siamo felici di comunicare che lo studio clinico MOMENTUM con la molecola sperimentale SRP-5051, sviluppata da Sarepta per il trattamento dei pazienti Duchenne potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 51, è partito anche in Italia. Si tratta della parte B di uno studio di fase 2 che valuta la produzione della proteina distrofina e la sicurezza e tollerabilità associata a dosi multiple crescenti di farmaco, somministrate mensilmente per un periodo complessivo di 2 anni. È uno studio in corso in diversi Paesi che recluterà fino a 60 pazienti di età compresa tra i 7 e i 21 anni, deambulanti e non, che non hanno mai ricevuto il farmaco, o che hanno concluso la parte A dello studio e che rientrano ancora nei criteri di eleggibilità.
I centri clinici coinvolti in Italia sono:
Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli – Eugenio Mercuri
A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino – SS Malattie Neuromuscolari, Dipartimento di Neuroscienze – Federica Ricci
A cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con SRP-5051 potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link